骨肉瘤新治疗药——米伐木肽

欧洲批准IDMPharma公司的米伐木肽注射剂(mifamurtide，L-MTP-PE，:Mepact)上市，用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤(少见但主要造成儿童和青年死亡的骨瘤)。本品是20余年来首个获准上市治疗骨肉瘤的新药。

米伐木肽是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手术切除骨瘤，而后再化疗。当患者接受术后化疗的同时也静脉注射注射米伐木肽进行免疫治疗(一周2次，3个月，随后一周1次，6个月)。研究显示，米伐木肽可彻底清除疾病显微战壕内的残留物。

米伐木肽通过刺激诸如巨噬细胞等某些白细胞来杀灭肿瘤细胞。本品制成球形脂质体，囊泡内是胞壁酰三肽(MTP)。此脂质触发巨噬细胞去消耗米伐木肽。一旦消耗完，MTP刺激尤其是在肝、脾和肺内的巨噬细胞去寻找肿瘤并杀灭之。

米伐木肽注射剂获准上市基于Ⅲ期临床研究结果。国立癌症研究所(NCI)建立的协作组，由儿童肿瘤组(COG)进行研究，完成本品治疗骨肉瘤最大研究课题在册的患者约800例。研究评价了米伐木肽与3～4种辅助化疗药(顺铂、多柔比星、甲氨蝶呤、有或无异环磷酰胺)联合用药的结果。研究显示，米伐木肽与化学药物联合使用可使死亡率降低约30％，78％经治疗的患者存活长达6年以上。