什么是骨髓？
骨髓具有造血功能，也是全身免疫系统得中心，骨髓内富含造血干细胞，干细胞会逐渐分化为白细胞（抗感染作用细胞）、红细胞（协氧细胞）和血小板（止血作用）。
什么是造血干细胞？
造血干细胞是能自我更新，有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的一类细胞。造血干细胞来源于红骨髓，可以经血流迁移到外周血液循环中，不会因献血和捐献造血干细胞而损坏造血功能。
什么是造血干细胞移植？
用新鲜正常人的造血干细胞替代被放化疗损伤的患者的造血干细胞。将正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此为造血干细胞移植。因为造血干细胞移植最早只进行骨髓移植，所以人们习惯上笼统得称之为骨髓移植，其实造血干细胞移植包括骨髓移植，外周造血干细胞移植及脐带血移植。
造血干细胞移植能治疗哪些疾病？
主要针对以下两大类疾病：
（一）恶性疾病
难治及复发性急性白血病、慢性白血病、恶性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等恶性血液病，造血干细胞是其有效的治疗方法，甚至是某些血液肿瘤的唯一根治手段。此外一些实体肿瘤：恶性畸胎瘤、神经母细胞瘤、恶性骨肉瘤、部分脑瘤、视网膜母细胞瘤等均可采用一次甚至多次的造血干细胞移植治疗。
（二）非恶性疾病
先天性或继发性骨髓衰竭性疾病、先天免疫缺陷病（联合免疫缺陷病、慢性嗜酸性肉芽肿等）、某些遗传代谢病（如大理石骨病、肾上腺脑白质不良、粘多糖病等）、某些良性但为恶性增殖性疾病（如难治性朗格罕细胞组织细胞增多症，家族性/难治性嗜血细胞综合征等）、某些先天性溶血性疾病（地中海贫血等）自身免疫性疾病（难治性系统性红斑狼疮/硬皮病等）。
