特发性矮小症，现在病因不是特别明确，所以现在没有一个有效统一的治疗方案。目前特发性矮小症的临床治疗，主要涉及重组人生长激素以及促性腺激素释放激素类似物以及芳香化酶的抑制剂。第一个是重组人生长激素。生长激素治疗的有效性和安全性，现在可能是有一定的争议。国外有一部分应用这个药物，研究显示能够改善特发性矮小症患儿的最终成人身高。而且发现这个药物治疗的反应是呈明显的剂量依赖性的。第二个就是促性腺激素释放激素。目前主要用于青春发育期的特发矮小症患儿的治疗。再就是芳香化酶抑制剂。芳香化酶抑制剂主要是通过抑制芳香化酶，将雄烯二酮、睾酮转化为雌酮和雌二醇，从而延缓骨骺最终融合，达到促线性生长的目的。
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