硼替佐米联合地塞米松治疗原发性系统性淀粉样变性

1、病例资料

患者的平均年龄55(39～72)岁，男性7例，女性4例;其中10例明确淀粉样物质：κ型1例，λ型9例。5例免疫固定电泳阳性：IgG κ型1例，IgG λ型3例，IgA λ型1例。

累及器官按照文献标准判断， 肾脏100％，肠道81％，肝脏64％，心脏54％;

中位疾病诊断时间为5个月;ECOG评分5例3分，4例2分，2例1分。南京军区总医院血液科翟勇平

初治7例，难治4例――其中3例患者接受自体造血干细胞移植无效，1例患者经8疗程马法兰联合大剂量地塞米松、2疗程VAD方案化疗，以及沙利度胺等治疗病情好转后又进展。

2、治疗方案

采用硼替佐米联合地塞米松两周给药方案：硼替佐米1.3mg/m2在3～5s内快速静脉注射，第1，4，8和11天。每次静脉注射硼替佐米前给予地塞米松20～40mg加入100ml生理盐水中静脉滴注。

用药当天血小板≤30×109/L或有感染，暂推迟用药，待血小板回升或感染控制后继续使用。如出现不能耐受或危险并发症则停药。

结果

1、疗效观察

11例患者中有8例接受硼替佐米联合地塞米松1～6疗程治疗，中位3疗程，中位随访6(3～15)个月，7例患者获得不同程度的疗效，总有效率达87％，器官反应率75％，脏器功能改善依次为肾、肝、肠道。中位起效时间2个月。

2、不良反应

最常见的不良反应是消化道症状，11例患者中，10例出现腹泻和食欲减退，其中6例出现严重腹泻(均出现在治疗1疗程以上)，均达到NCI CTCAE分级3级，经对症治疗和延迟或停药后好转。无便秘发生。

8例患者发生了血小板减少，只有1例患者达到CTCAE分级4级，治疗前血小板140×109/L，治疗结束第3天血小板9×109/L，予输注血小板支持，分别于治疗结束后第6天和第10天血小板恢复至20×109/L和治疗前水平。其余患者血小板减少多在停药后3～6天恢复到基线水平，CTCAE分级1～2级。 未发现有白细胞明显较少和血红蛋白明显下降者。

6例出现四肢末端麻木等周围神经病变，其中1例3疗程后麻木感达到臀部，并影响行走，CTCAE分级3级，其余病例为2级。

与用药相关的带状疱疹5例。另有5例患者出现乏力、体虚等症状，停药后症状逐渐缓解。2例发生体位性低血压和晕厥。1例左心射血分数为35％患者，无明显心衰症状和体征，第5疗程第3次用药后发生急性左心衰竭经抢救病情得以控制。另1例累及肝肾和肠道的患者，第2疗程中总胆红素由36.5umol/L升高至115.8umol/L，直接和间接胆红素同步升高，转氨酶基本正常，停用硼替佐米后逐渐好转。