注：相关药物在国内不一定有药，但很多正在进行相关临床实验，将来有望造福患者。
线粒体病：EPI-743：
EPI-743是针对遗传性线粒体病的在研药物，ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01642056。口服给药，能通过血脑屏障，通过上调合成和能量代谢关键酶的活性起作用。目前，EPI-743已经累计给药超过130000人天（至2013年11月数据），安全性满意。
腓骨肌萎缩症CMT：
维生素C、芬维A胺、奥伐尼、硼替佐米、苔藓抑素、巴氯芬、纳曲酮、山梨醇、ADX71441、乙氧喹。
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