许多科学家认为基因疗法最成功的就是眼科领域，这主要归功于莱伯氏先天性黑的基因治疗。莱伯氏先天性黑（英文缩写为LCA）是一种常染色隐性遗传性视网膜病变，常于婴幼儿时期发病，到成年时会完全失明。目前国内外已经发现了18个与莱伯氏先天性黑症相关的致病基因，其中RPE65基因突变最常见，RPE65基因编码哺乳动物视觉通路中参与类维生素A循环的异构酶。在最近一项临床研究中，共有15名患者接受了基因治疗，正常的RPE65基因被装载在腺相关病毒（AAV）上，然后注射到视网膜下腔。治疗后患者光敏感度提高了200-60000倍，其中12名患者视力得到显著改善，随访3年，未发现不良反应和并发症。这一成功为其它遗传性眼病的治疗带来曙光，目前该项治疗仍在临床试验阶段，尚未正式进入医药市场。
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