2010年the Lancet Neurology发表了权威的DMD诊治指南，提出了DMD规范化治疗的理念。在医院和科室的支持下，我们在第一时间与世界先进理念保持同步，开始了DMD口服激素规范治疗。到今天，已近5年时间。
虽然口服激素治疗的循证医学证据很充分，但亲眼看到它的治疗效果，了解它的方方面面并在实践中不断改进，却是需要时间积累的。我们早期就开始口服激素治疗并坚持下来、连续随诊的患者，治疗时间已经超过四年。我们实实在在看到了激素治疗的效果，当然同时也看到了与之伴随的副作用。北京协和医院神经科戴毅
对于口服激素治疗的效果，现在已毋庸置疑。目前没有任何药物可以与口服激素治疗的效果相当，其对于病程进展的延缓是有目共睹的。近期随诊的一位治疗超过2年的DMD患者，家长对我说：“大夫，我们当初的诊断是不是错了，我们是不是轻型的BMD患者呀，孩子这两年情况很稳定，和其他DMD的孩子很不一样。”在重新查阅了患者留存在我们数据库中的资料后，我很肯定的告诉家长：“孩子罹患的确实是DMD。当初诊断做的检查很全，无论是基因检测、肌肉活检还是肌酶水平，结果都一致指向DMD，诊断是毫无疑问的。之所以和其他同龄的患儿不同，是你们两年多来坚持治疗的结果，是你们的功劳。”父母的爱和持之以恒的努力，撑起了孩子不一样的天空。
之所以会有这种疑问，是因为家长能够看到只是自己的孩子，要么坚持治疗，要么中途停止，只能二选一。但作为医生，我会看到很多不同的情况。因为各种的原因，有些孩子没能很好的坚持激素治疗。起初类似的病情，几年后随诊就是截然不同的情况。
当然，对激素治疗的效果要有科学的认识。激素治疗还远远不是根治，病情仍旧会缓慢进展，但这是我们目前能给孩子最好的治疗。
DMD规范化治疗以口服激素为核心，同时要辅以相关治疗药物。这些药物有些从其他机制减缓肌肉疾病，有些能够拮抗激素的副作用，还有些用于治疗DMD的相关并发症，从而共同达到最佳治疗效果。另外，药物以外的其他治疗和定期随诊也很重要。
感谢康复科的张光宇医师，专注于肌营养不良的康复治疗，用专业知识、科学方案指导康复训练，让日常康复训练在有限的时间内取得事半功倍的效果。
感谢营养科的李海龙医师，给病人制定科学而操作性强的饮食方案。严格实施相关饮食方案，可以在确保营养供给的情况下，很好的控制体重过快增长。在家长的严格监督和孩子的配合下，有患儿在激素加量的情况下，体重下降4Kg。
感谢心内科的郭潇潇医师，为孩子们的心脏保驾护航。能够针对本病心肌病变特点进行有针对性的心脏彩超检查，准确评估心功能，并根据情况给予药物治疗。非常高兴，我们的合作成果已经发表在SCI期刊上。
感谢内分泌科的李梅教授，在百忙之中为我们的孩子加号。通过二磷酸盐治疗，口服激素治疗DMD患儿的骨质疏松问题已经得到了很好的解决。
感谢患者组织，积极传播科学的治疗理念，让患者家庭不断获取“正能量”。
最应该感谢的是患者家长，你们积极治疗的态度是取得疗效的关键，你们乐观的态度完美诠释了“与疾病共处”。我在你们脸上看到了久违的笑容。
