多发性骨髓瘤常见问题有哪些？

以下是我汇总的患友及家属经常问及的问题，仅代表个人观点。

一、关于多发性骨髓瘤的诊断针对多发性骨髓瘤的诊断问题，目前只是一个专家共识而已，尚未标准化，包括国内指南和国际指南，很多地方需要改进。对于临床病例的诊断，有些非常困难。

但是必须注意到：

1、多发性骨髓瘤相关的临床症状：骨痛及病理性骨折、贫血同时红细胞呈缗钱样排列、肾功能受损、反复感染、高钙血症、出凝血机制异常等。近年来，核磁共振检查在骨病诊断中具有重要地位，无症状性骨髓瘤若有一处及其以上骨破坏（核磁共振证实），则极有可能短期内进展为症状性骨髓瘤；另外，血清游离轻链亦相当重要，尤其是对于无症状性骨髓瘤患者而言，若游离轻链比值大于100，则同样极有可能短期内出现进展。北京朝阳医院血液科杨光忠

2、单克隆浆细胞：表达CD38与CD138，同时表达轻链kappa或lambda（仅其一），可以同时表达CD56、CD20、CD28、CD117.

3、骨髓中的浆细胞必须是原始浆细胞或幼稚浆细胞，而不是反应性浆细胞（即成熟的多克隆浆细胞）。

4、M蛋白：除非寡分泌或不分泌患者，肯定存在单克隆蛋白，同时背景蛋白多数低于正常。例如，IgG型MM，其IgG会异常升高，而IgA、IgM一般低于正常；如果是轻链型，那么IgG IgA IgM一般均低于正常。血清游离轻链对于非分泌及寡分泌患者的诊断非常重要。

5、其他参考指标：红细胞沉降率增快、血钙升高、凝血机制异常、血尿beta2微球蛋白上升、多发骨骼溶骨性破坏。

6、注意和其他疾病鉴别。毕竟骨髓瘤不是常见病，不如实体肿瘤常见。

二、关于多发性骨髓瘤的鉴别诊断

多发性骨髓瘤不属于常见病，经常可以遇到被误诊的病例，如果有以下情况，建议血液科就诊，排查骨髓瘤。

1、感染误诊为呼吸科疾病

对于中老年患者反复发生感染，不应仅局限于抗感染治疗，应在抗感染治疗的同时，积极寻找是否有原发病。若患者合并有骨痛、贫血、出血等应考虑到本病的可能。

2、骨髓瘤骨病――骨科

骨痛和溶骨性骨质破坏是本病的突出临床表现。骨痛部位以腰背部最多见，其次为胸骨、肋骨和下肢骨骼。对于中老年患者严重骨质疏松或发生骨折的患者，在诊断时应考虑到本病。注意查血免疫球蛋白和血清蛋白电泳等以早期明确诊断。

3、骨髓瘤肾病――肾内科、中医科

肾脏病变为本病常见而重要的病变。对于中老年患者长期蛋白尿、血尿不能明确诊断者，应及时作肾活检、骨髓穿刺或骨髓、血免疫球蛋白和血清蛋白电泳等骨髓瘤相关检查。

此外，下面的情况容易与骨髓瘤相混淆。

1、反应性浆细胞增多症：见于结核、伤寒、自身免疫病等，一般骨髓浆细胞不超过10％；，且均为成熟浆细胞。免疫球蛋白为正常多克隆性，水平升高有限(如IgG<；30g/L)。临床表现取决于原发病，无MM相关临床表现，有原发性疾病的临床表现。

2、意义未明的单克隆免疫球蛋白血症（MGUS）：血清中M蛋白IgG<；30g/L，IgA<；20g/L，骨髓中浆细胞低于10％；，无溶骨性病变、贫血、高钙血症和肾功能不全。M蛋白可多年无变化，正常免疫球蛋白不减少。约5％；的患者最终发展为多发性骨髓瘤。

3、其他产生M蛋白的疾病：慢性感染、慢性肝病、自身免疫性疾病、恶性血液病（如淋巴瘤）、非恶性血液病、非血液系统恶性肿瘤、神经系统疾病、皮肤病、器官移植等等可产生少量M蛋白，其原因推测为患者机体对抗原的异常免疫反应。这种单克隆免疫球蛋白增高水平有限，通常IgG<；30g/L、IgA<；20g/L、IgM<；10g/L 。本身不引起任何临床症状，其临床表现完全取决于原发病。骨髓穿刺无骨髓瘤细胞，X线检查无溶骨性病变。

4、其他原因所致肾病：肾脏损害是MM的重要临床表现之一。MM患者易与“慢性肾小球肾炎” 、 “肾病综合征”混淆。鉴别肾脏疾病与MM并不困难，关键在于能否想到MM的可能性。遇到老年患者有肾脏损害的同时还有骨骼疼痛或与肾功能不全并不平行的贫血（肾性贫血与肾功能不全程度平行）时，建议进行有关MM检查。

5、原发性系统性淀粉样变性：与MM同属恶性浆细胞范畴，MM可以继发或伴发系统性淀粉样变性，两者在临床表现上也有相似之处，而治疗及预后却有不同之处。临床表现是由于淀粉样物（即免疫球蛋白的轻链）沉淀于组织器官中而引起。实验室检查可能（但并不一定）发现血清和／或尿中有单克隆免疫球蛋白轻链，尿本-周蛋白阳性，低白蛋白血症，肾功能不全(血尿素氮、肌酐升高)。骨髓中无骨髓瘤细胞浸润，骨骼无溶骨性病变，无高钙血症、高粘滞综合征。

6、原发性巨球蛋白血症：主要鉴别于IgM型骨髓瘤。巨球蛋白血症特点有①血中IgM型免疫球蛋白呈单克隆性增高，同时其他免疫球蛋白正常或轻度受抑制。②影像学：X线摄片较少见骨质疏松，溶骨性病变极为罕见。③浆细胞形态：骨髓中以淋巴细胞及浆细胞样淋巴细胞多见。淋巴结、肝、脾活检提示是弥漫性分化好的或浆样淋巴细胞性淋巴瘤。④免疫表型 ：多为IgM+，IgD-， CD19+， CD20+， CD22+， CD5-， CD10-及CD23-。

7、.腰痛性疾病：腰痛是多发性骨髓瘤的主要症状之一，常是患者求医的主诉之一，可能选择普通外科、骨科就诊。多发性骨髓瘤常被误诊为“腰肌劳损”、“椎间盘突出”、“腰椎结核”、“骨质疏松”等疾病。当老年患者以腰痛为主诉就诊时，尤其腰痛呈持续性和活动后加重，，局部有压痛，伴有贫血或血沉显著增快时，尽管X线检查未见溶骨性病变或压缩性骨折，也应进行有关检查（骨髓穿刺、蛋白电泳、免疫电泳等），排除或肯定多发性骨髓瘤的诊断。

8.骨转移癌：恶性肿瘤易发生骨转移，引起骨痛、溶骨性病变、贫血等临床表现，与多发性骨髓瘤有相似之处，需予以鉴别。一般血中无M-成分，使偶伴发单克隆免疫球蛋白增多，其增高水平也有限。骨髓穿刺或活检可见成堆转移癌细胞，该细胞形态及分布与骨髓瘤细胞显著不同。有其原发肿瘤的临床表现。多伴成骨形成，溶骨性缺损周围有骨密度增加，且血清碱性磷酸酶明显升高。有原发病灶存在。

9.其他侵犯骨骼而需与MM鉴别的疾病：①淋巴瘤可侵犯骨骼形成骨骼肿物：骨髓中无骨髓瘤细胞；无广泛骨质疏松和多发性溶骨病变；需病理活检确诊。②甲状旁腺机能亢进：骨质改变特点是广泛脱钙、纤维囊性骨炎和骨囊肿形成；血和尿中无单克隆免疫球蛋白或其轻链，骨髓中无骨髓瘤细胞。

以上供尚未确诊或有待进一步明确的患者朋友参考。

随着媒体报道及网络传播的增多，现在大家仿佛对骨髓瘤重视了起来。

我最近在门诊碰到一例老年患者，严重骨痛，影像学存在骨质破坏。当地医院立即就怀疑到骨髓瘤，患者转来我院就诊。我也想到了骨髓瘤，做了相关检查；但同时我还警惕有没有转移癌的问题。所以，我筛查了肿瘤标志物。结果证实：这位患者就是癌症骨转移，不是骨髓瘤。

在这里，我的目的是告诉那些尚未确诊的朋友：骨髓瘤是一个相对少见的肿瘤，仅仅占所有恶性肿瘤病的1％；，占恶性血液疾病的10％；。所以，一定要注意鉴别其他相关疾病！比如骨痛的老年患者一定要筛查肿瘤标志物。当高度怀疑多发性骨髓瘤时，应血液科及时纠正予以甄别。

三、关于多发性骨髓瘤的发病原因

好多患者朋友与家人经常问我，多发性骨髓瘤的发病原因是什么呢？该疾病的真正发病机制尚不明确，可能与基因突变有关系，目前还不清楚。

四、关于多发性骨髓瘤的骨病问题

骨髓瘤患者骨质破坏比较重，平时适宜睡平板床，不宜铺垫太多，这样有利于脊柱保持正常体位。暂时不能下床活动的朋友，也要加强功能锻炼，用脚下蹬，屈伸下肢；如果自己不能活动，需要家属协助，不可放任不理，但要注意适度，不可用力过猛。能下床活动，则不要长时间卧床，长期卧床可导致骨质疏松加重，肌肉萎缩；不要惧怕轻度的疼痛；最好听从血液专科医师意见，不可按照普通骨科病人处理，几乎所有MM患者均存在或轻或重的骨质问题。据我所知，骨科医师不敢让MM患者早期活动，尤其是有病理骨折的患者；其实不然，在一定保护措施下，适度锻炼有益于疾病的治疗。

至于去专业机构康复锻炼，我个人持保留态度。因为骨髓瘤患者不同于脑血管疾病患者，其骨质破坏严重，如果过度牵拉，势必物极必反。

MM可以导致骨质疏松、骨质破坏、病理性骨折。

积极治疗骨病，可以明显改善患者的生活质量，降低骨骼意外事件的可能性。临床上有多种双磷酸盐可供选择应用。

但是，“是药三分毒”，要高度警惕双磷酸盐的副作用，常见的是肾损伤和颌骨坏死，多见于长时间应用双磷酸盐患者（超过2年），一般除非严重骨病患者，一般四周一次用药即可，严重者必要时两周后重复一次。接近或超过2年的患者用药时应慎重，除非MM复发进展，一般建议停止应用，必要时可3月1次。

如果骨质破坏不重，仅仅是局限性破坏，同时不存在高钙血症，可以减少应用双磷酸盐。但近年来有学者认为，即便没有骨破坏，骨髓瘤患者应用双磷酸盐也是有益的。但是，双磷酸盐有效应用的前提是积极治疗MM，如果原发病治疗不佳，那么，双磷酸盐效果甚微；说白了，双磷酸盐属于辅助治疗。

发生病理性骨折的初发骨髓瘤患者应该先接受骨科手术还是先行化疗？这是一个很难回答的问题，但是临床上确实存在此种情况。我们一般是根据患者的具体病情抉择，如果骨折对患者影响极大，如压迫神经症状严重，则首先手术治疗；如果瘤负荷较大，预计可能很快会出现严重并发症如急性肾功能衰竭，则建议首先化疗。不管如何选择，患者不得不面临一定风险，这一点必须说明，目前尚无万全之策。骨髓瘤患者骨质病变破坏严重，有人形象的形容为“玻璃人”，但这不是手术的禁忌，恰恰相反，如果有骨科手术的绝对适应症，还是需要手术治疗。

五、关于多发性骨髓瘤贫血的问题

贫血严重影响了患者的生活质量。当今，追求最佳的生活质量成为我们治疗的目的之一。对于严重贫血的患者来说，除了治疗原发病骨髓瘤之外，可以选择必要时成分输血。然而，由于种种原因，现在输血极为困难。这种情况下，可以考虑应用促红细胞生成素（EPO）治疗。

具体用法为：每次8000-12000单位，皮下注射，每周三次。

一般4周左右起效，若8周时仍效果不佳，则停用。

目前医疗保险政策规定，只有肾性贫血及骨髓增生异常综合征贫血才可报销。所以，我们患者中也只有合并肾功能不全患者可以公费使用。

六、关于多发性骨髓瘤感染的问题

感染是骨髓瘤患者的常见问题，这是由于以下几点原因：1骨髓瘤患者年龄偏大，多合并其他基础疾病；2骨髓瘤本身是一种导致免疫力低下的恶性血液疾病；3反复的多次化疗。不仅如此，感染也是骨髓瘤患者最需紧急控制的一个问题，因为感染发生过程中，可导致白细胞介素6的大量释放，这个细胞因子能促进骨髓瘤细胞生长，而且影响疾病的正常治疗；一旦发生感染，必须引起高度重视，及时就医治疗。然而，鉴于上述3个原因，骨髓瘤患者的感染也有一定的治疗难度，可能需要较长的时间去治疗。

一句话，骨髓瘤的感染很常见，较难治疗，必须及时获得治疗。因此，做好预防感染工作极为重要。

上面多次谈到骨髓瘤患者年龄偏大，机体免疫力低下，容易发生感染。这里把真菌感染单列出来，希望获得大家的重视。

真菌，在我们周围无处不有，免疫力正常时，可以与之和平共处，所以正常健康人群很少发生真菌感染；一旦免疫力低下，真菌可导致严重感染，最常见的如皮肤真菌感染、口腔真菌感染，较少见的如消化道、下呼吸道。其中最严重的当属肺部真菌感染，一般表现为发热、咳痰（痰液多为白色，若同时合并细菌感染，可为黄色，痰液粘稠，不易咳出，呈拉丝症，若痰液很容易咳出，多半不是真菌）、胸闷、憋气等，部分患者可出现痰中带血、甚至咯血。此外，真菌感染易与细菌感染一起发生，就是混合感染。相对而言，细菌感染较真菌感染略好控制，真菌感染很难获得彻底治愈。因此，一旦确诊肺部真菌感染，需要较长疗程的抗真菌治疗，势必影响针对原发病的治疗。还有，目前抗真菌药物均十分昂贵，某些有效药物还不在医保报销之列。

由上可见，重视、警惕真菌感染，是我们骨髓瘤患者治疗中的一件大事，不可轻视。

如何预防真菌感染？最简单的方法就是注意卫生，特别是口腔卫生。可以应用含碳酸氢钠的盐水漱口（配置方法：碳酸氢钠20片即10克，溶于0.9％；盐水500ml中），每日含漱多次。这是因为我们口腔中含有较多条件致病菌，而真菌在碱性环境下较难生存。

继续上面感染的话题

1、病毒感染 如带状疱疹，多见于应用万珂治疗的患者。带状疱疹，俗称为“缠腰龙”，一般沿着神经走形发生，常见于肋间神经，带状疱疹病毒常常侵袭神经，导致相关问题，如疼痛、瘙痒。而且不易彻底治愈，很多患者遗留有程度不同的后遗症（如上述症状），影响患者的日常生活。如何预防？可尝试治疗骨髓瘤期间服用阿昔洛韦或泛昔洛韦。其他病毒感染，如流感病毒、巨细胞病毒，也十分常见。

2、结核感染 我们骨髓瘤患者未必表现为典型的肺结核征象，否则就不必单列出来谈了。可以说，结核感染临床表现千变万化，几乎可累及机体各大系统，临床可以表现为原因不明的发热（2周以上，常规治疗无效），而不一定是午后低热，不一定存在盗汗等其他症状，不一定有咳嗽咳痰。这就给我们临床诊断与治疗带来了困难。临床上，我们遇到原因不明的发热时，一定要警惕结核感染；若高度怀疑结核感染，则可以试验性抗结核治疗，这是允许的。我说这一点的目的就是，高度怀疑结核，不一定都能找得结核感染的充分证据，但这个时候一定要及时试验性抗结核治疗，不可“贻误战机”！试验性抗结核治疗有效（一般需要3-4周），也是诊断结核感染的有力证据；若治疗4周仍高热不退，则需果断停药，继续探寻其他原因。这就需要我们患者及家属的理解与积极配合。

七、关于多发性骨髓瘤肾病问题

骨髓瘤可以继发肾脏损害，甚至表现为尿毒症，对于这一部分患者，沙利度胺、大剂量地塞米松、万珂均有效，但有效率仅40~70％；不等，而且必须早期及时治疗，一旦时间超过2月，治疗比较困难。此外，如果合并肾病综合症（临床表现为大量蛋白尿、低蛋白血症、浮肿，伴或不伴有肾功能不全），治疗甚为困难。这也是临床中的难题之一。对于合并肾功能不全患者，建议应用含有大剂量地塞米松的治疗方案。相当一部分患者通过治疗，可以逆转肾功能不全。

多发性骨髓瘤患者合并肾功能不全时需要限制摄入水量吗？大概有20-40％；的MM患者可能出现肾功能不全，这部分患者无需限制进水量，相反，应摄入足够水量，以保证每日尿量大于2000ml，这样有利于肾功能的恢复，尤其是发病早期。每日排出至少2000ml尿量，可以促进轻链排出，降低肾脏中沉淀的可能性，减轻其对肾脏的不良影响。必要时可以服用碳酸氢钠碱化尿液，注意尿酸水平，如果高于正常，建议加用别嘌呤醇。

在此，我要对着重提示一下：

1、合并肾病的患者预后不好，一旦确诊，应积极治疗原发病，方案上首选含新药的方案；根据国内外多个中心的报道，目前仍然首选含有万珂的治疗方案；我们发现，万珂为基础的联合方案能迅速降低骨髓瘤负荷、逆转肾功能、改善患者的预后。相比较而言，不含万珂的方案疗效稍有逊色，但如经济条件不允许，建议选择含有沙利度胺、大剂量地塞米松的方案。

2、如果尿量尚正常，无论肌酐水平高低，都要积极饮水，保证每日尿量至少在2000ml以上，这样有利于将轻链从肾脏中排出；可以说，体内的轻链是骨髓瘤肾病的罪魁祸首，大量轻链沉积于肾小管形成轻链管型，阻塞肾小管，导致急性肾衰竭，这是其发病的主要机制之一。

3、减少摄入豆制品食物及酸性食物，这些都不利于肾病的恢复。

4、在血清肌酐显著升高时，应接受透析治疗。

5、.配合好主管医师的治疗，不能犹豫，不要错过治疗的最佳时机。临床上发现，发病2月以内的肾功能不全患者是有希望恢复其肾功能的；统计发现，通过及时治疗，大概60-70％；患者的肾功能可以获得不同程度的好转。

八、关于继发髓外浆细胞瘤问题

合并髓外浆细胞瘤也是临床中治疗的难题之一，这部分患者预后相对不佳。一般化疗对于髓内的病变是敏感的，但髓外病变效果要差很多，即便有效，也很难长时间维持疗效，可能是以后疾病复发的根源。因此，早期治疗要关注髓外问题。我们多数情况下建议，多发髓外浆细胞瘤需要全身化疗，在化疗的基础上，适宜手术者（单个髓外病变或有压迫症状者）可手术切除，然后局部放疗；不适宜手术切除，必要时要进行局部放疗，这一点需要主管医师结合临床决定。

九、关于继发淀粉样变性

多发性骨髓瘤容易继发淀粉样变性，几乎可以累及全身各个器官系统（皮肤、心、肺、肝、肾、消化系统等），而且治疗极为困难。对于此类情况，一定要积极治疗原发病。只有有效治疗骨髓瘤，方有可能控制淀粉样变性进行性恶化。

皮肤表现为皮肤瘀斑、“熊猫眼”，皮下易出现原因不明淤血改变。

肾脏表现为肾病综合症（大量蛋白尿、低蛋白血症、浮肿）、肾功能不全。

心脏表现为心衰、心脏室间隔不对称增厚。

肝脏表现为肝大、转氨酶升高、胆红素升高、肝区疼痛。

肺脏表现为咳嗽、咳痰、痰中带血、呼吸困难等。

消化系统表现为舌体肥大、言语不清、消化道出血（黑便）等。

上述表现并不特异，必须全面考虑，请临床血液科医师予以甄别，及早发现病情。

十、骨髓瘤会影响心脏吗？

会！

原因如下：

首先，主要是骨髓瘤可导致贫血；其次，可继发淀粉样变性；第三，化疗中的一些药物也可能影响心脏，这是不可避免的，比如沙利度胺、雷那度胺、万珂、地塞米松以及阿霉素之类药物等；第四，骨髓瘤患者平均年龄较大，若患者原有高血压、糖尿病、冠心病等，骨髓瘤相关心脏事件可能更易发生；第五，若既往有肺部疾病，如慢性气管炎、肺气肿、肺结核、支气管扩张、哮喘或严重肺炎，也可诱发心脏事件。

相对而言，骨髓瘤患者心脏事件发生率不如贫血、骨痛、感染、肾功能受损等更为常见；但是，由于心脏事件的特殊性，我们仍然不可掉以轻心。

以下几点可以参考：

1、每次化疗前检查心肌相关指标，如肌钙蛋白、肌酸激酶同工酶、BNP等，以及必要心电图检查，尤其是老年患者；

2、建议每半年查心脏超声，病情变化时随时检查；

3、若有高血压、糖尿病、心脏病等基础疾病，一定及时与您的主管医师沟通；

4、低盐低脂饮食，多进食绿色蔬菜，不宜“大补”！因为高脂血症是心脏事件的独立危险因素，由此所致的心脏事件远比骨髓瘤常见的多。

十一、骨髓瘤本身会发热吗？

会。

但是，极少见。

在怀疑骨髓瘤疾病本身导致发热时，必须排除其他一切可导致发热的原因，包括感染（细菌真菌结核病毒寄生虫）、中枢病变、自身免疫病、是否合并其他肿瘤等。

建议长时间不明发热的骨髓瘤患者，要查骨髓浆细胞ki67阳性率，如果ki67阳性率较高（一般很少超过40％；），超过50％；甚至更高，应高度警惕原发病所致发热可能。

十二、关于骨髓瘤的治疗

多发性骨髓瘤的治疗关键是化疗，其他如应用双磷酸盐治疗骨病、纠正贫血、逆转肾功能、改善凝血机制、抗感染，其关键是通过化疗降低瘤负荷，从而提高患者免疫力，解除浆细胞对于正常造血功能的抑制，切断骨破坏途径。临床上也是如此，如果疾病控制的不理想，骨痛在应用双磷酸盐时仍然存在，贫血持续加重，肾功能不能逆转，感染很难获得有效控制，出凝血机制异常无法得到改善。

因此，骨髓瘤的治疗关键是要及时有效化疗。在化疗的同时积极治疗骨病等其他合并症，这样可以提高患者的生活质量，获得优质生活。

化疗的确是一把双刃剑，其治疗作用伴随着潜在的、不可预测的毒副反应。一些新诊断患者的家属获悉病情后，不敢做出是否接受化疗的决定。由于化疗有其潜在的毒副反应，特别是我们的骨髓瘤患者年龄偏大，很多患者合并其他基础疾病如高血压、糖尿病、心脏病等，故家属容易犹豫不决。这是可以理解的。

应该说，是否接受化疗，应权衡利弊。当主管医师向您交代化疗事宜时，肯定是主管医师已经进行病情评估，认为化疗对于患者利大于弊，否则，主管医师也不会建议化疗的。只要利大于弊，就应该接受化疗。化疗虽有一定风险，主管医师在化疗中会尽可能规避与监测的。

多发性骨髓瘤的治疗应注意个体化，不可千篇一律，应根据患者实际情况，全面评估病情，然后予以制定治疗方案。

目前多发性骨髓瘤的治疗方案有很多，其中以万珂为主的方案疗效最佳，一般2个疗程即可起效，4-6疗程达到最佳疗效，能够迅速降低患者肿瘤负荷，获得较好疗效，一般初治患者有效率可达80％；，复发后再治疗患者有效率可达60％；，这是其他传统方案无法达到的，上述结果已经得到国内外多项大规模临床资料证实，并将其推至本疾病的一线治疗。

骨髓瘤的治疗是一个持久战役。建议广大患友及家属在治疗方案的选择上应量力而行。此外，多发性骨髓瘤的治疗提倡个体化，而不是千篇一律，需要结合患者的年龄、心肺肝肾功能、疾病分期、患者一般状况等等多个参数制定。再者，即便应用万珂治疗，也不是100％；有效，万珂的不良反应也有很多。

当然，对于高危患者，目前仍主张应用含有新药为主的方案，其他方案疗效欠佳。所谓高危，指的是存在遗传学异常改变如p53、t(4； 14)、t(14； 16)之一者，存在髓外病变者，外周血中多次出现浆细胞者，或者合并急性肾衰竭者；上述情况多预后不佳，一般方案即便开始有效，但易短期内复发进展。不过，此类患者只是占整个群体的一小部分，因此建议患者初次治疗前一定要完善染色体、FISH、影像学评估等，以指导临床治疗。

再一次谈谈骨髓瘤治疗方案的选择，要根据条件，量力而行。

有一位外地的骨髓瘤患者就诊于我院，当了解到骨髓瘤目前有效率最高的方案是含万珂的方案时，患者的家属犹豫了。原来，家属希望给患者予以最佳的治疗，才不远千里而来，但是，患者自费，家庭条件又不是太好，选择万珂，后续治疗就困难了。骨髓瘤的治疗是持久战，要需要较大的物力人力财力投入，对于一个无经济来源又无法报销的患者而言，是一个沉重的负担。我告诉他：我相信如果经济状况允许，您一定会为患者选择最佳方案（就是万珂）治疗，但是，这个病的治疗不是一次性治疗就结束的，需要长期治疗，现在选择了万珂，患者以后的治疗怎么办？量力而行，为患者尽心竭力，这样就可以了。最后，患者选择了非万珂方案，同样也取得了不错的疗效。

目前而言，以万珂为主的方案有效率相对较高。很多家属不能接受患者患病的现实，希望获得最佳、最有效的治疗。这是可以理解的。然而，方案的选择，尤其是涉及昂贵自费药物时，经济条件较好者或者有报销的患者尚好，但是对于多数的普通家庭而言，几个疗程的万珂，是一个不小的负担，尤其是自费的患者。在这几年的临床工作中，我感触颇深。如上所言，骨髓瘤不是几个疗程就能彻底治愈的，疾病早晚要复发，需要长期治疗，要打持久战，所以，经济条件有限的患者，最初治疗方案的选择，要考虑长远，不要感情用事。

换言之，对于一位经济条件有限、又适宜干细胞移植的患者，如何选择治疗方案？我们主张：选择非万珂方案治疗+自体干细胞移植！最近，我对比了一下，非万珂方案+移植与单用万珂方案相比，二者花费相当，但前者略显生存优势，至少非万珂方案+移植不亚于单用万珂方案！（移植系自体干细胞移植）

当然，经济条件允许的患者，还是首选万珂为主的方案为诱导治疗，尤其是高危患者（合并肾功能不全、髓外病变、不良遗传学改变等）。

对于初发骨髓瘤患者，若无法应用新药治疗，那么诱导治疗方案如何选择呢？

1.TD方案 适于高龄(>；80岁或75岁伴有重要脏器功能障碍者)患者。

2.TAD方案或CTAD方案 适于年龄<；65岁患者，或一般状况尚可的年龄<；75岁患者。

3.CTD方案 可用于多数患者（<；80岁）。

上述仅供参考。

具体方案制定，及相应药物剂量，尚需由患者主管医师结合患者一般状况及相关化验检查结果做出最后决定。特别要注意患者的重要脏器功能。

真的希望能尽快引进马法兰，此药物物美价廉，适于多数非移植患者，尤其是反应停过敏或不能耐受的患者！而自体移植患者在移植前慎用。50年的临床证明，MP方案或MPT方案仍然是骨髓瘤的有效治疗方案！

还有一个重要问题，多发性骨髓瘤的巩固维持治疗非常重要。万珂进入临床以后，疾病的完全缓解率很高，一般4-6疗程即可获得很好的疗效。但是，我们建议，一般治疗达到最佳疗效后，尚需巩固维持治疗，适宜移植患者进行干细胞移植，以更好的清除微小残留病，降低复发进展的风险。

巩固治疗方案可以选择初始治疗方案再治疗2-3疗程，也可以在医师指导下做适当调整。但我建议继续沿袭原方案治疗，以降低发生耐药的可能性。骨髓瘤的治疗不适宜经常调换方案，容易诱导耐药。

维持治疗可以选择小剂量沙利度胺（50-100mg/d，每晚睡前服用），或者联合地塞米松（20mg/d，每月连用4天，或每周服用一次）；其他如干扰素、环磷酰胺也可以考虑应用。

多发性骨髓瘤的疾病性质决定了其治疗不可彻底中断，以防早期复发进展。

现在很多患者甚至临床医师认为，已经获得完全缓解了，骨髓中浆细胞近乎于零，M蛋白转阴性，就可以万事大吉了。其实不然，一定要警惕微小残留病的危害！

微小残留病是目前骨髓瘤治疗中的难题，必须引起足够重视。

在这里，我引用了前期的话题加以强调。

在过去10余年中，我们科就非常关注患者的巩固与维持，并在临床中予以注意实施。既往国际上也不太主张骨髓瘤的巩固与维持治疗，但近年来已经引起诸多学者的重视，相关文献报道很多。

我科最新的一组统计数据显示：通过对近300例患者的随访观察，中位生存期已达66.2月，接近于ISS 分期I期患者的中位生存。这些患者大部分都遵照医嘱用药维持治疗。这也证实了巩固与维持的重要性。

巩固与维持治疗的目的就是通过继续治疗微小残留病，降低复发率，延缓疾病进展。

骨髓瘤的治疗分为以下3个阶段：

1.诱导治疗 既然原方案治疗有效，就继续应用此方案治疗，一般建议诱导治疗3-4疗程，如果有条件做移植，就进行干细胞动员采集，择期移植治疗；如果不计划做移植，建议进入巩固治疗。

2.巩固治疗 建议采取原方案继续治疗2-4疗程，不要调整剂量，然后进入维持治疗。

3.维持治疗 目前国内维持治疗可以选择的药物主要是反应停、干扰素，建议首选小剂量反应停（100mg/天，睡前服用）。国际上有人报道反应停不宜长期服用，但根据我们的经验，大多数患者从长期维持治疗中获益可能更大。在万珂问世之前，我们就建议患者长期服用小剂量反应停，取得了较好疗效，相当一部分患者生存期达5年以上。

国内目前多发性骨髓瘤的诱导治疗尚在沿袭国际上一些成功的方案，如含有万珂的治疗方案。但是该疾病的治疗属于长期治疗，即便应用万珂以及明年国内上市的雷利度胺等药物，也只能获得较高的缓解率，不能彻底治愈MM；同时价格不菲，很多患者望而却步。很多传统的治疗方案仍然有效，而且费用不高，有效率仅是相对偏低而已。至于中药治疗MM尚未得到有效开发应用。我是学西医的，没有中医基础，所以只能期盼中医同行能有所突破，能够成功应用祖国传统医药治疗MM。

在这种情况下，MM的维持治疗非常重要，维持治疗成功，才能获得长期优质生活。维持治疗药物的选择必须是有效、价廉、大家能够承受的一些治疗。沙利度胺（反应停）就是一个很不错的选择，很多患者从中受益。可以同时地塞米松（每月用4天，每天20-40mg口服）。而其他药物，如干扰素，国外有报道应用干扰素维持治疗能延长无病生存期，国内未见大样本报道，我个人观察发现，该药物是有效的，但很多患者因不良反应而无法耐受，主要表现为发热等流感样症状，经验不多。

至于应用万珂维持治疗，我就一句话，万珂是好药，但是太贵，量力而行吧。毕竟，即便是应用万珂维持，也不是3~5疗程就结束的。

万珂初期问世治疗骨髓瘤，是打着“靶向治疗”的旗号来的，但临床中发现，其仍有较多副反应，如发热、血小板减低、神经毒性、肠麻痹、腹泻、白细胞减低、带状疱疹、皮疹等等，反应轻重因人而异，用药期间不可大意，必须注意上述情况。

多发性骨髓瘤难以治愈的问题关键是该病逐渐发生耐药。如何克服并逆转耐药是一大难题，目前尚未取得突破性进展。

一般而言，如果MM是停药半年以上复发进展，可以选择初始治疗有效的方案；如果停药后很快（半年内）复发进展，则不建议选择初始治疗方案；如果停药2月内即复发，则原方案不宜再用，但可以在其基础上做以调整，有时候可以取得意想不到的结果，不同的药物联合可能就能取得一定疗效。

MM是一种缓慢进展的疾病，一般方案2-4疗程方可起效，不要轻易调整治疗，仅仅治疗1疗程往往看不到疗效，如果经常换方案，则容易导致疾病很快耐药。原则上，一个方案有效（M蛋白下降25％；以上），就要用下去，除非耐药或不可耐受（副反应重）。如果治疗4疗程仍无效（M蛋白下降不足25％；），必须调整方案。

十三、关于网络咨询

当咨询专家意见与主管医师意见不一致时应如何选择？

今天，一名来京患者就诊，问我这样一个问题：当咨询专家意见与主管医师意见不一致时，应如何选择？

他咨询的是该领域的权威专家，详细资料也发到网上，专家的治疗方案与主管医师不一致，并且各有其“道理”；他对这个情况感到很疑惑，因此专程来京就诊。

我告诉他：听你主管医师的！

结果，他就诊结束后，权威专家也把自己以前的治疗方案给否了，认为其主管医师的更为合理。

原因何在？

在这里，我想告诉大家：任何权威专家医治患者，都离不开“望闻问切”，不接触患者，不查体，是无法获得全面信息的！所制定的方案当然难免有其不合理之处。如果通过网络可以治病，那么所有医生都可以在家办公了。――这是不可能的。一个合格的医师必须重视询问病史，体格检查，而不是仅仅依靠于化验检查。CT、X线、核磁共振是辅助检查罢了。

因此，专家意见，仅供参考而已！

您相信权威吗？权威一定正确吗？

我在门诊遇到一位患者家属，患者刚刚发现是骨髓瘤，家属便拿着部分资料来我院咨询，希望能制定一个合理方案回当地治疗。我告诉他，每位患者的方案不是千篇一律的，要根据患者的一般状况、有无其他疾病、重要脏器功能、各项化验指标等来确定，再一点，定方案以前，一定要看看患者，仔细问诊查体，初步了解病情后，方可考虑制定治疗方案。

对于这位患者，谁是最权威最可信呢？我认为，应该是患者的主管医师。而不是远在千里之外、未曾谋面的某知名专家，也许他是业内的权威。

没有调查，就没有发言权。同样的道理，没有仔细全面了解病情，就没有可能制定合理方案！

现在流行网络咨询、电话咨询，的确方便了许多。

但我有一句忠告：网络电话咨询，仅供参考而已。

通过网络、电话能诊治疾病？显然不可能。

十四、关于多发性骨髓瘤干细胞移植

目前，对于适宜行干细胞移植的患者，还是建议在诱导缓解后，行干细胞移植，这样患者生存受益较大。就移植而言，自体造血干细胞移植是安全可行的，而异基因造血干细胞移植对于骨髓瘤患者而言风险较大，相关并发症事件较多，不作为常规推广。但是，对于较为年轻的患者且一般状况较好，可以进行降低剂量的异基因造血干细胞移植（也就是非清髓移植、小移植），以求疾病的彻底治愈。

自体移植是无法治愈骨髓瘤的，几乎均复发进展，但是，相对不移植的患者而言，移植患者生存获益还是非常显著的，平均延长无进展生存1-2年，部分患者更长，相对而言，很小一部分患者短时间内（移植后2月-1年内）可能出现复发进展。

自体移植也可以作为疾病的挽救治疗策略。目前大概10-15％；患者原发耐药，若条件允许，也可以尝试移植治疗，以期望获得较好的缓解。有些患者不愿疾病缓解后立即移植，希望先采集干细胞，冻存备用，在疾病出现进展时再做移植，这样也是一个选择，但疗效远远不如早期移植受益更大，移植后疾病平台期相对较短。

对于干细胞相对充裕的患者，可以考虑二次移植，一般与第一次移植间隔半年左右进行；也可以选择为疾病复发后的挽救治疗，但也是同样的问题，复发后移植疗效相对差一些。

非清髓、小移植不是微移植。现在我院已经开展非清髓异基因干细胞移植，由于对于年龄、身体状况要求较高，同时移植风险相对较大，配型要求较高，所以适合非清髓异基因干细胞移植的患者较少。而微移植，目前尚未获得业内专家认可，目前仅限于老年白血病，对于骨髓瘤是否合适，我院尚无经验。

骨髓瘤自体干细胞移植后的免疫重建

自体干细胞移植，其实就是一次干细胞支持下的超大剂量化疗。

化疗后，输注干细胞，促进造血重建（一般在干细胞输注后14天左右开始恢复，21天完成造血重建）。

但是，化疗后，患者的免疫力极为低下，容易发生各种感染。免疫重建一般需要3月，所以，移植后的前3月，一定要注意卫生，尽可能避免感染。

以下几点要注意：

1.饮食卫生 要进食新鲜熟食，避免生冷油腻、残食（早晨的饭中午就不要吃了），适当增加营养，但不宜过度大补，其实化疗后胃肠道功能是极为脆弱的；

2.减少交叉感染 不要去人多的地方，不要进行家庭聚会，减少探视；

3.开窗通风，勤晒被褥；

4.多用淡盐水漱口，也可以选择口泰、康复新；

5.若有痔疮，每次大便后要坐浴，可加用高锰酸钾（一次一片即可）；

6.注意其他潜在的炎症，如鼻炎、皮肤疥疮等，及时治疗，不可大意。

以上也适宜于所有接受常规化疗的患者。

十五、关于多发性骨髓瘤心态调整

这几年间，我接触到不少骨髓瘤患者及家属，发现他们对于该疾病感觉特别恐怖，大有谈“瘤”色变之势。鉴于此，下面将谈谈如何面对多发性骨髓瘤，只是个人的一点点看法。

多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液疾病，这是不争的事实。但是，目前有多少种疾病可以彻底治愈呢？高血压、糖尿病、哮喘、慢性支气管炎等等，能治得好吗？“内不治喘，外不治癣”，很多疾病都无法彻底治愈，都是治疗后达到一定疗效后，用药物维持治疗，骨髓瘤亦然。当然，治愈是我们临床血液医师毕生追求的目标；随着医学的不断发展，新的药物不断涌现，目前骨髓瘤的疗效较前已经有了很大的进步。

任何疾病都是有轻有重，任何疾病都有可能危及患者的生命，如脑梗塞、糖尿病、哮喘等。其实，不怕病情重，就怕不重视，没有及时得到积极有效的治疗。因此，不要惧怕骨髓瘤，要保持一个积极乐观向上的心态，积极配合临床医师的治疗，这对于骨髓瘤患者及家属甚为重要。

“从战略上轻视敌人，在战术上重视敌人”，这才是面对骨髓瘤的最佳态度！

不少患者家人不愿向患者告知实情，我一般这样告诉患者：您这是慢性贫血，需要规律调制一段时间；骨质疏松是老年人常见的表现，可您骨质疏松太重了，影响了骨髓造血，我们需要用药物治疗一下；您这是浆细胞病，看骨髓中浆细胞比例偏高了，我们需要把它降下来??????诸如此类，但根据我的经验，还是慢慢告诉患者为好，因为总看血液科门诊，患者会自己乱猜测的，这样反不利于疾病的治疗；再者，如果住院治疗的话，患者之间也有病情交流，你用什么药了，我用什么药了，如果有一样的药物，患者自然会推想是不是一样的病症。

十六、关于医患沟通

与主管医生的有效沟通有益于治疗

积极与您的主管医师沟通，让他全面掌握您的病情，重要的地方不可有任何遗漏；注意任何不适的苗头，不要等到很严重时再告诉医生；治疗中，把您的担心和顾虑说出来，不要埋在心里；积极配合治疗，您的每一个用药调整，都是经过主管医师认真考虑过的，相信天下所有的医生都是认真负责的，都希望把自己的病人医好，而不会把他的患者向火坑里推；医患是相对的，在医疗行业，您是“患者”，换个行业，我们是“文盲”，所以，积极有效的沟通，更加有利于疾病的治疗。

希望大家能做到沟通时注意简明扼要，因为您的主管医师每天要与很多的患者或家属沟通，负责的事情很多，可能真的很忙，但是，再忙也不能出现一丁点差错，所以他必须有自己的时间整理自己的大脑，理清所有事情的头绪。这一点希望能获得大家的谅解。

十七、继续谈谈万珂

不得不承认，万珂是国内目前治疗骨髓瘤最有效的药物之一。但不可回避的是其副作用。

尤其是周围神经炎。

最近我在门诊陆续接诊了多例万珂后严重周围神经炎患者，虽然原发病有所控制，但神经病变却严重影响了其日常生活，有的患者甚至无法自行行走，夜间可出现痛醒现象。

可是，对于周围神经炎，目前尚无特效治疗。停药后，随着时间的推移，部分患者临床症状可减轻或消失，一般需要3月-6月不等。应用营养神经药物治疗，如谷维素、甲钴胺等，效果并不理想；少数患者对治疗三叉神经痛的卡马西平可能有效。临床上曾应用阿米福汀进行预防性治疗，可能在一定程度上降低周围神经炎发生率，但缺乏对比数据。但总体不乐观。

因此，必须高度警惕该并发症发生可能，患者应及时和主管医师沟通，适时调整治疗策略。

最近，我总结了一下万珂方案与非万珂方案的疗效对比。具体结果如下：

1.万珂方案诱导治疗有效率高于非万珂方案（已成公论）。

2.万珂方案副反应不低于非万珂方案，尤其是严重副反应，如周围神经炎、血小板减低、胃肠道反应、发热、感染、带状疱疹等。

3.疗效维持时间（也就是所谓平台期）方面，万珂方案的优势并不明显，相当一部分患者在治疗后2年内复发进展。

我总结的病例平均应用4疗程（2-8）后就停用万珂而改用其他方案，极少患者进行万珂维持治疗，这个药太贵了。

说白了，万珂并不是什么神奇妙药，也就是一种化疗药而已。

十八、其他问题问答

1、应用万珂或干细胞移植后复发是否无药可用了？

答：否。无论应用什么治疗方案，该疾病最终将复发进展；但是，各种方案之间并不存在交叉耐药性，即便复发，还是可以治疗的。近期，国内外学者报道了万珂治疗后复发，应用万珂再治疗仍有可能获得缓解。目前，针对该疾病的治疗手段越来越多，我们有理由相信：不久以后，该疾病正在由不可治愈逐渐成为可治愈疾病。

2、何时进行干细胞移植时机最佳？

答：获得部分缓解及以上疗效后尽快进行。自体干细胞移植无法治愈该疾病，但能明显延长患者的无进展生存期，提高生活质量。在平台期内任何时间点移植，其总的生存期无明显差别，但是早移植患者生活质量更高。所以，业内学者多数建议自体干细胞移植宜早进行。

3、既然干细胞移植不能治愈骨髓瘤，且并不一定所有患者都能从移植中受益。那么自体移植的意义究竟有多大？

答：“并不一定所有患者都能从移植中受益”，这句话是正确的，有小部分患者移植后可能很快发生复发进展，这与其不良遗传学预后因素相关；这部分患者如不进行移植，其预后可能更差。但从大样本比较分析结果来看，自体移植要优于单纯化疗，总的生存期可延长1-2年甚或更长，这样，也为患者接受更新更佳的治疗提供了机会与可能。

4、骨髓瘤化疗方案各有迥异，为何同一种疾病不能选择同一种方案？

答：这与患者的一般状况有关，包括患者年龄、基础疾病、血常规、肝肾功能等。所以任何一位患者治疗方案的制定，必须因人而异，提倡个体化治疗。

5、骨髓瘤患者肾病与常见的肾病患者有何不同？

答：骨髓瘤患者肾病的发生与过多的轻链、高钙血症相关，主要累及肾小管，因此继发高血压者少见，并且如能早期（2个月内）发现原发病与积极有效治疗原发病，肾功能有可能恢复或好转。而通常所说的肾病多为肾小球病变，常常继发高血压。二者在治疗方面也有所不同，前者关键是原发病的治疗。

6、网上咨询需要提供什么资料？

答：患者年龄、基础疾病、病史、既往治疗经过及用药情况、治疗前后血常规、生化肝肾功能、血/尿beta2微球蛋白、相关骨骼影像学检查、骨穿结果、M蛋白等。但网络咨询所得建议仅供参考，最终决定权系患者的主管医师。

7、评价疗效时主要参考哪种指标？

答：最主要的是M蛋白结果。其他指标也具有重要的参考价值。

8、近期有无关于多发性骨髓瘤的临床药物试验？

答：目前国内不断有新药临床试验开展，请及时与主管医师沟通、咨询。

9、什么情况下要及时就诊？

答：平台期的MM患者一旦出现下列征象时要及时去血液科门诊复查：

1.抵抗力下降，容易发生感冒；

2.食欲逐渐减退，体重下降明显；

3.无明显诱因出现夜尿增多，或尿中泡沫增多；

4.出现乏力，进行性加重；

5.经常发生鼻出血，且不易止住；

6.出现腰痛，或原因不明骨折。

10.多发性骨髓瘤饮食应注意哪些？

答：多发性骨髓瘤患者日常生活中不宜“大补”。

反应停是多发性骨髓瘤常用的药物，便秘是其不良反应之一。如果营养过剩，势必导致患者便秘加重。

地塞米松也是治疗本疾病有效的药物之一，如果饮食太补，容易出现高血压、高血糖、高体重，加重骨骼负担，不利于疾病治疗。

此外，化疗中患者容易出现胃肠道反应，宜清淡饮食，以利于肠道吸收利用。

饮食要注意卫生，避免导致胃肠道感染，譬如早晨的饭菜不宜留置中午再食用。

减少豆制品（豆浆、豆腐脑等）摄入，尤其肾功能不全患者，因为豆类食品中含有非必须氨基酸，可能损伤肾脏。即便肾功能正常，建议骨髓瘤患者也应注意。

骨髓瘤患者在其康复过程中，要注意少吃酸性食物，如西红柿、山楂、醋等，以免引起异常免疫球蛋白沉淀，加重肾脏负担。患者可适当多吃活性钙高的食物，如牛奶、骨头汤等，以增加钙质摄入量，缓解骨质疏松。

11.骨髓瘤患者能注射流感疫苗吗？

答：骨髓瘤患者容易感冒，但仍不适宜注射流感疫苗。

这是因为流感疫苗是减毒活菌，对于免疫力正常者而言，流感疫苗可以刺激机体产生抗体，从而避免感冒；而骨髓瘤患者免疫力低下，也就是说其正常免疫球蛋白水平低下，流感疫苗无法激活机体产生相应抗体，反而易“惹祸上身”，流感疫苗对于骨髓瘤患者是可以致病的，注射流感疫苗可以导致患者大大感冒一场！

一位因为注射流感疫苗导致高热不退、最终确诊为骨髓瘤的患者，再次证实了我们广大骨髓瘤病友不宜注射流感疫苗。

2012年12月份，我在门诊接诊了一位因注射流感疫苗导致高热不退的患者，问诊后，我第一反应就是是不是存在免疫缺陷，免疫力低下？便开了相关检查，结果证实为骨髓瘤。这位患者并不存在贫血、骨痛、肾功能不全等临床症状，也就是说，若不注射流感疫苗，也许他发现不了这个疾病。目前诱导治疗结束，正在院外维持治疗中。

所以，再次提醒广大病友，注射流感疫苗要慎重，即便获得完全缓解的患者，也要征求主管医师的意见。其中最关键的是看看您的体液免疫是否恢复正常（所有免疫球蛋白均在正常范围）。

12.与预后相关的话题

经常有患者问我，不同M蛋白类型与预后有无关系。应该说，有关系，IgD、轻链型相对差一些。

但是具体到某个患者，这样的问题意义也就不大了。这是一个整体的结论，并非针对某个患者。在其他类型中（IgA IgG 非分泌），也有治疗效果差的，预后不佳的。

所以，不要执着于什么类型，好好接受正规治疗才是决定预后的最关键因素。

GEP，即基因表达谱，这个概念已经提出多年，现在是骨髓瘤的一个研究方向与热点问题。不同患者存在不同的基因表达，研究学者试图根据不同基因表达，来预测患者的预后，结果确实发现部分预后不佳患者；但由于个体差别较大，现还无法明确、准确提出哪些基因决定患者预后，目前还没有进入临床应用，无法根据GEP进行预后分层，美国血液学界也仅仅是做初步探索试验；再者，针对其中预后不佳患者，又应如何治疗？这也是未知数，没有成定论的观点。

1q21扩增，国外学者认为阳性率20％；以上视为阳性表达，但阳性表达是否具有临床意义，还是有争论的。还有，针对1q21扩增等基因检测方法有待进一步标准化，不同中心所应用试剂、仪器以及检测人员水平的差异，也影响了最终结果。根据最新研究报告及我院患者情况总结结果发现，1q21扩增阳性患者预后劣于阴性患者。由于这项检查开展时间偏短，还不能获得最终结论；除17p-预后不佳已成定论外，其他基因异常，如t(4， 14) t(11， 14) t(14， 16)，针对中国患者，我们缺乏长期随访的结果，现在都是一些国外的资料。我个人反对人云亦云，拒绝盲目跟风。

补充一点：

是不是所有17p-患者均预后不好？

不是！

预后好与否，均是针对一个整体而言，不可以偏概全。我们就有一例骨髓瘤患者，存在17p-，限于经济条件，选择了非万珂的常规化疗方案，4个疗程后获得非常好的部分缓解，继而动员采集干细胞、自体干细胞移植，目前病情稳定，病程已2年。还有一例患者，染色体及FISH检查均未见异常，结果应用任何方案均无效，这例患者系原发耐药，类似情况并不少见。针对患者个体而言，预后好与否是相对的，不是绝对的。

所以，我们不要纠结于什么预后好与否，不要过度关注患者的M蛋白类型、基因异常等；作为患者及家属，积极配合主管医师与及时获得治疗是上策；纠结于此，反而导致思想包袱过重，不利于疾病的治疗。

再一点，影响患者预后的因素也不仅仅限于此，如年龄、是否合并基础疾病、发病时的身体状况、疾病分期等等。

作为临床血液医师，需要而且应该十分关注这些问题，但不可管中窥豹，只见一斑，要全面分析患者的病情，并据此制定治疗策略。

十九、治疗目标

现在骨髓瘤仍然无法治愈，在这个前提下，骨髓瘤的治疗目标是什么呢？

1.首先，是追求稳定，也就是病情不再进展，所谓的“平台期”（现在很多专家学者不再提这个概念了，我个人认为很有用）。病情稳定，是指在相当长时间的稳定（大于1年）；否则，即便前期取得完全缓解，若是短时间内进展，那么完全缓解也就失去意义。

2.其次，在疾病稳定的基础上，再追求缓解程度，也就是所谓的完全缓解。这也是很有意义的，缓解的程度越深，理论上，患者的生活质量就越高。我个人不赞成为了完全缓解而付出巨大的代价！有些患者虽然完全缓解了，但是，由于药物毒副反应，而导致生活质量下降。这与治疗目的是背道而驰的。

所以，对于缓解程度，大家不要过于纠结，只要能达到疾病稳定，不再进展，也是可以接受的。

就目前而言，真正能达到完全缓解的患者大概20％；，非常好的部分缓解大概30％；，部分缓解大概30％；。

这并不意味着完全缓解的患者绝对比部分缓解的患者生存期长。

有部分患者很快获得完全缓解，但是很快就进展，这是预后不好的征象。

下面是2010年欧洲骨髓瘤会议的一张幻灯片截图。

这张片子的大概意思与我上述观点基本一致。

补充解释一下：

1.对于第一类情况（迅速缓解，却很快进展）：应采取更为强烈的治疗措施。

2.部分患者经过治疗后，回到“MGUS”状态，也就是部分缓解。

3.有部分患者，对治疗无反应，病情亦无明显进展，此类患者，应避免过度治疗。

4.在治疗前，临床医生很难断定患者属于哪个情况。因此，有必要进行危险分层检查（如FISH、染色体等）。

但这些检查结果只是提示患者可能是高危、标危或低危分组，目前还没有方法对患者精确分组。研究比较热门的基因表达谱，也仅仅是初步预测，并且处于研究阶段。一句话，疾病的治疗依赖于临床医生经验的不断积累与科学认知的不断进步。

因此，没有必要纠结于疾病的缓解程度，保持疾病稳定才是最关键的！