聚乙二醇重组生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症

重组人生长激素应用于临床，已经有30年历史，但需每天注射。2014年全球首个PEG化长效生长激素――聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）在中国上市，每周只需要注射一次。芜湖市第一人民医院儿童内分泌科有幸被选为“聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症四期临床试验（多中心、随机、平行、剂量对照临床研究）”的全国性研究中心之一。

四期临床试验为已正式批准上市的药业，继续进行大样本量临床观察，以进一步了解期使用于人体的安全性和有效性。该项试验由长春金赛药业负责组织实施，药品生产、上市和临床试验的相关批准文件完整，并制订了完整的临床试验方案、患者知情同意书和科研病历和病历报告表、临床研究日志等。该药物的四期临床试验医学伦理审批已经通过。

作为皖南地区唯一获授权参与此项研究的项目研究中心单位，芜湖市第一人民医院领导和相关科室高度重视，很快完成院内评审和伦理审批，全国首家“聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症四期临床试验”医院起动会于2014年11月6日，在芜湖市第一人民医院儿童内分泌科举行。金赛药业医学研究与战略规划研究院陈敬，作为本中心药物临床试验监查员，在会上对临床试验过程中相关注意事项进行了详细讲解。会上还确定了本中心该项目的主要研究者、研究者、药品管理员、血清管理员等。

聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症四期临床试验入组条件：①患儿身高低于相应年龄的矮小症的诊断标准；②两个药物分别进行的生长激素（GH）激发试验，GH峰值小于10ng/ml，提示生长激素缺乏；③男孩骨龄小于10岁，女孩骨龄小于9岁，无青春发育迹象，年龄大于3岁，性别不限；④近6个月内未用过生长激素治疗；⑤相关检查排除特殊疾病；⑥受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书。

入组观察时间为6个月，期间包括初诊检查，治疗1个月、3个月复查，和6个月出组检查。根据临床试验方案所有相关检查，都需要在本中心进行。

入组相关优惠措施：成功入组，并完成上述总共6个月访视的患者，入组期间，药品全部免费提供，检查费用自理。结束6个月入组治疗后继续用药者，在继续治疗的第一年（7-18个月），药品买一赠一（略高于水剂价格），继续治疗的第二年（19-30个月），将享受药品买一赠二的优惠（略高于粉剂价格），以后继续治疗者，将享受药品买一赠三优惠，直接全部治疗结束，相当于短效粉剂价格，获得的是长效生长激发的便利。入组患者，赴本中心就诊，不受预约人数限制，均可随时挂号就诊，但入组后访视，还是要先告知，以便准备病例资料。

聚乙二醇重组人生长激素注射液体（PEG-rhGH），是通过在重组人生长激素（rhGH，短效）上，偶联上一个惰性的、亲水性强的聚乙二醇（PEG）分子，增大了分子量，明显延长了生长激素在体内的清除过程，只需每周注射一次。蛋白药物经PEG修饰后，可以提高被修饰药物的水溶性、增加生物相容性、改善组织分布、降低毒性作用、延长循环半衰期和增强疗效等，经过多期动物和临床试验，证明效果良好，不增加副作用。