什么是微移植治疗骨髓增生异常综合症？

微移植是解原创的具有国际影响力并应用于白血病治疗的新方法和移植新理念，目前已成功应用于老年白血病患者。时隔三年，微移植在高危骨髓增生异常综合征(MDS)及MDS转化的AML 上的临床研究结果于今日在国际权威杂志 《Stem Cell Translational Medcine》上发表(影响因子5.709)，这是继微移植成功应用于中青年白血病之后，又一项重要研究成果。

研究结果显示，微移植联合化疗用于21名MDS和22名tAML患者，总体反应率分别为81％和50％，完全缓解率(CR)分别为52.4％和36.4％，2年存活率分别为84.7％和34.1％，中性粒细胞和血小板恢复时间MDS为14天和17天，tAML为16天和19天，且所有病例均未出现GVHD。该项技术联合化疗为高危MDS和tAML患者提供了一种全新、有效、安全的治疗手段，将国际公认的2年存活率翻了2倍，该刊登期刊也是目前国内治疗该病的影响因子最高的杂志。根据该项研究成果，中国即将启动微移植治疗中危2、高危MDS多中心、随机、开放、对照临床研究，用于评价微移植治疗的有效性及安全性。

骨髓增生异常综合症是起源于造血干细胞的一组获得性、异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病(AML)转化。MDS多发生于中老年，确诊时的中位年龄约65岁。年发病率约为5/10万，70岁以上老年人年发病率达22-45/10万。根据骨髓形态学、染色体核型和血细胞减少系数可将患者分为四个危险组：低危、中危-1、中危-2和高危。低危或中危-1的MDS患者(约70％患者)预期中位生存期为3.5～5.7年;中危-2与高危的MDS患者，预期中位生存期仅为0.4-1.2年。

微移植是一种新型的恶性血液病和肿瘤的治疗方法。患者在接受针对相应肿瘤的化疗/靶向治疗之后程序性的输注HLA不相合动员后外周造血干细胞(体外处理)，无需GVHD的预防，在患者体内形成暂时或持久的供体微嵌合，诱导特异性的抗白血病效应同时避免GVHD的发生。微移植在老年和中青年急性髓性白血病上应用的论文于2011年和2012年分别在国际权威专业杂志《Blood》和《Journal of Clinical Oncology》(影响因子18.6分)上发表。

文章结果显示，年龄介于60至88岁的老年AML患者，化疗与微移植联合治疗组的完全缓解率达到80％，两年无病生存率为38.9％，与单纯化疗组有显著性差异;中青年AML患者低危组6年无病生存率及总生存率分别为84.4％和89.5％，与中危组的59.2％和65.2％相似。此临床结果已在中国、美国、澳大利亚及西班牙等多个中心获得临床验证，被誉为“分离移植物抗肿瘤效应和移植物抗宿主病的新模式”，开创了免疫细胞技术治疗血液病与恶性实体肿瘤的新方法。