目前有三种已经证明三种药物对MDS有效：5-氮杂胞嘧啶核苷、地西他滨和来那度胺，还有几个药物在进行临床试验。在临床试验中5-氮杂胞嘧啶核苷治疗组的2年生存率优于传统治疗组（50.8比26.2）。地西他滨对改善生存率效果不明显，但是可以明显改善症状。来那度胺对疗5q－综合征疗效较好，有的疗效持续两年以上。
目前在进行临床试验的新药有 rigosertib ，目前用于治疗5-氮杂胞嘧啶核苷、地西他滨无效的高危患者，预计年底会有三期临床的报告。
第二个在研究的治疗方法是地西他滨与vorinostat联合治疗。
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