作为血液病中的良性疾病-再生障碍性贫血一直被许多医生视为治疗难度大于白血病的一种疾病，为什么呢？也许是因为白血病有固定的化疗方案，只要骨髓缓解之后，正常的细胞马上会长上来，贫血、血小板低、发热等症状会随之改善，尽管大部分患者注定要复发，但在缓解期内，病人一切还好。而再生障碍性贫血则是另一种情况，如果雄性激素、环孢素、ATG等药物无效，好像只有骨髓移植一条道路，如若患者体质较差，前期预处理还是个问题。所以再生障碍性贫血看起来是一种非常难治的疾病。
作为长期与这种疾病打交道的医生，我一直认为再生障碍性贫血不是一种“疾病”，在某种程度上可以看做是人体的自我保护反应，当干细胞遭到外界破坏的时候，有基因突变的倾向，人体的警备司令部“白细胞”就会警觉起来，将干细胞给控制住，一直到干细胞“改过自新”，才能“刑满释放”。所以，再生障碍性贫血不是造血衰竭，不是没有种子，如果骨髓环境好转，干细胞自我修复后，回复造血是自然而然的事情。健康人的干细胞培养在白血病人的血浆中，出现造血抑制就是这种情况。
慢性再生障碍性贫血有很长的缓冲期，给医生充分的时间去纠正这种情况，如果能让干细胞自我修复好，疾病便能好转，所以治疗上应避免使用损伤干细胞的药物。就个人感觉，ATG似乎不是很理想，而且弊大于利。CSA能够有效的帮助恢复造血，但有继发PNH的风险。康立龙作为本病的经典药物，一直发挥着重要作用，但应注意肝功能损伤。另外，中药在再生障碍性贫血的治疗中有着意想不到的作用，个人认为应大于以上各类药物的总和。
急性再生障碍性贫血，病情发展迅速，感染、出血是本病死亡的主要原因。所以争取必要的治疗时间是减少死亡的关键，不过在现在的医疗条件下，争取2-3个月的治疗时间是不成问题的。在这2-3个月内争取改善骨髓环境，促进干细胞修复是成功的关键，随之而来的大半是骨髓移植。而我不太喜欢采用骨髓移植，如果通过有效的治疗，雄性激素、CSA联合中药能明显改善造血情况，骨髓移植便可以省去。对患者也是最好的选择。
