科普知识问答

1、什么是万珂？

万珂（通用名：硼替佐米）--第一个蛋白酶体靶向的抗肿瘤药物，具有全新的治疗模式，是10年来首个被批准治疗多发性骨髓瘤的药物，目前在全球87个国家获得批准应用，拥有超过55000例患者中安全应用的记录。

2、万珂如何发挥抗肿瘤作用？

蛋白酶体是体内多种酶的复合物，它负责多种与细胞功能相关的蛋白质分解。万珂能够抑制蛋白酶体的功能，从而破坏肿瘤细胞赖以生存的蛋白质，进而杀死肿瘤细胞。

3、万珂治疗多发性骨髓的的疗效如何？

在已经结束的临床试验中，万珂治疗复发或难治性多发性骨髓瘤取得了良好的疗效，单药治疗的缓解率就在30％～40％之间，可显著延长至疾病进展时间，提高生存率。除此之外。 所有接受万珂治疗的患者都表现出总体生活质量的提高，这些患者原有的疾病相关症状，包括疼痛、乏力等也有所改善。治疗有效者在获得病情缓解的同时，伴有血红蛋白水平提高、血小板计数提高、输血需求减少，肾功能稳定和正常血清免疫球蛋白水平提高。

4、万珂如何给药？

万珂标准起始用量是1、3mg/m2体表面积，在3～5秒内完成静脉注射。

万珂的用药时间是每周2次，连续用药2周，然后休息10天，21天为一个周期（也叫疗程）。

5、万珂治疗获得最佳疗效的关键因素：

早期应用：万珂Ⅲ期临床试验APEX的亚组分析表明，第一次复发的患者应用万珂获得的缓解率和至疾病进展时间均优于多次复发的患者，所以建议在疾病早期阶段应用万珂，已获得更多的临床获益。

剂量充足：在一项临床试验中，比较万珂单药1、3mg/m2与1、0 mg/m2的疗效，采用1、0 mg/m2的患者中位总生存期为2年多，而1、3mg/m2的患者达到5年，所以建议，万珂治疗从标准剂量1、3mg/m2开始，如果出现耐受再考率减量。

足疗程：大规模的临床试验证明：较长疗程的充足治疗有利于获得更长的疗效持续时间和更好的生存预后，所以建议，采用万珂治疗的患者至少达到4疗程再评估，获益的患者可持续8疗程，然后暂停，待以后疾病进展再次采用万珂治疗。

6、万珂的不良反应：

在临床试验中，最常见的与万珂有关的不良反应是虚弱状态（疲劳，不适，乏力），胃肠道不适（恶心，腹泻，食欲下降，便秘）血小板计数减少，周围神经病变（皮肤感觉过敏，麻木，麻刺感，烧灼感，手或足部疼痛），发热，呕吐及贫血。

虚弱状态：可在治疗早期出现，大多数出现疲劳的患者可以继续接受治疗。

胃肠道不适：一般为轻到中度，在适当用药后可缓解。

低血小板计数：可短暂出现，在10天的休息期内，血小板能恢复到治疗的开始水平。

周围神经病变：在全程都可能发生，通常为皮肤感觉过敏，麻木，麻刺感，烧灼感，手或足部疼痛，万珂剂量可能需要降低或考虑暂时和永久停药，也可给与其他药物来改善周围神经病变的症状。