Duchenne型肌营养不良患者的激素治疗

Duchenne型肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)是肌营养不良中最常见、预后最差的一种类型，也是我国最常见的x连锁隐性遗传肌病，发病率约3/10万活产男婴，国外报告累及1/3600～6000活产男婴；是一种致死性疾病。在上世纪60年代患儿平均寿命仅为14.4岁。

虽然DMD的分子遗传学病因已搞清几十年、建立在这一基础上的基因治疗研究层出不穷，但病因治疗问题尚未解决，DMD尚无有效根治方法。然而，随着糖皮质类固醇激素的应用，1990年患儿平均寿命以延长至19.3岁，由于其他综合配套治疗手段如无创通气等的应用，2012年患儿的平均寿命已达24.5岁。它是迄今为止在延缓病情进展方面唯一被证实有效的药物治疗手段。

虽然糖皮质类固醇激素有重多副作用，有些甚至难以耐受而不得不减量或终止治疗，但在目前条件下它仍不失为一种治疗本病的主力军。医学界有充足的证据向所有DMD患者推荐糖皮质类固醇激素用以尽可能长久地保留行走功能、降低心、肺、骨骼系统并发症。