什么是临床试验？

1、临床试验（ClinicalTrial），指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和EAP临床试验。

2、按照国家食品药品监督管理局颁布的《药物临床试验质量管理规范》中临床试验的定义，临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。在国外，把参加临床试验的人员称作志愿者，国内一般称为“受试者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，这主要看是参加什么样的试验。我们平时接触最多的试验，还是由病人参加的，目的在于考察新药有没有疗效，有没有副作用的试验，换另一种更直白的说法，就是在一个新药正式上市前，医生让病人服用（使用）这个新药，当然这必须得到病人的同意，经过一定的疗程后，看看这个药的疗效和副作用情况。临床试验最重要的一点就是必须符合我们的伦理要求，就是说参加试验的是人，必须尊重他（她）的人格，参加试验必须符合参加试验者的利益，在这种前提下，试验才能做。而且在试验期间，参加者可以不需要任何理由，而不再继续进行试验，他（或她）的选择，包括医生在内的所有人都无权干涉。总之，精心设计、操作的临床试验，是提高人类健康，寻找新的治疗药物和方法的，最快最安全的途径。

3、临床试验对新药研究和药品上市的意义主要包括以下方面：

（1）为新药审评和注册提供法规要求的申报资料 临床研究的资料是药品监督管理部门审评药品注册申请资料并颁发上市许可或批文的主要依据，也是批准新药标准、新药标签、说明书及广告宣传资料的主要依据。在我国，申请新药注册需提交如下资料：国内外相关的临床试验的文献、摘要等资料综述；临床试验计划及研究方案；临床研究者手册；知情同意书样稿、伦理委员会批件；临床试验报告。

（2）为企业制定新药及市场开发决策提供依据 通过临床试验过程中及结束后获得的信息，企业可以预测正在研发的药物获得药品监督管理部门批准的可能性及药品上市后的风险和获益，从而决定进一步研究及市场开发的战略，并根据临床试验中的发现，及时调整研究方向，发现更多有价值的适应证，如为美国辉瑞制药有限公司带来巨额经济效益的治疗性功能障碍的药物枸橼酸西地那非，即“伟哥”，就是将在临床试验中发现的副作用及时调整为主攻方向并取得巨大成功的典范。此外，新药获准上市后，临床试验的结果可以指导企业和管理部门确定该药物的适应证，在促销中如何使用广告语、禁忌及标签、说明书的内容等。上市前药品的临床试验样本量毕竟有限，对上市后药物不良反应的监测试验(四期临床试验)，可以更有助于企业及时调整其市场策略，决定是否加大市场开发力度或及时将新药从市场撤回或限制新药的使用。同样是辉瑞公司的抗生素产品曲伐沙星，就是在上市后的进一步监测中发现致肝脏严重损伤而被限制使用。

（3）为医生和患者正确使用新药提供依据 医生在开始接受并使用某种新药前，需要了解药品的相关信息，如适应证、疗效、剂量、疗程、不良反应、药物相互作用等，而这些信息主要来源于新药上市前的临床试验，被归纳总结到新药说明书中，并随着新药上市后四期临床试验的开展和临床应用的进一步扩大，逐渐得到补充和完善。

（4）药物经济学评价 随着人们对健康需求的日益提升及卫生资金投入的剧增，国际上越来越趋向于通过临床试验对药物经济学进行评价，在保证临床疗效和安全性的前提下，选择价格便宜的药物以降低资金投入。目前，加拿大和澳大利亚等国已要求医药公司必须对新药的经济学做出评价，以支持其产品许可证的申请。