特发性矮小如何治疗

一、不同年龄阶段的ISS如何治疗?

年龄大于3岁，骨骺未闭合，已经达到矮小诊断标准的患者在详细检查，排除不宜治疗的因素后，例如有无药物不良反应的体质;再如GH激发试验中GH峰值过高或GH峰值与IGF-1值不相称时，GH高，而IGF-1低，则建议先做IGF-1生成试验，排除GH受体异常的ISS所有类型均可能推荐使用生长激素。

对于遗传身高不理想的小儿也可向家长推荐应用生长激素，发挥最大的生长潜能，达到遗传靶身高的高限(即遗传靶身高+6CM)。对于可能是青春发育迟缓的患儿也建议先用生长激素，使患儿的身高先达到同年龄同性别的均值，然后可观察性发育和身高的变化，以防错过最佳治疗时机。

凡是青春前期的ISS使它有一个追赶性生长，开始发育的ISS可以加GnRHa联合治疗，青春后期的ISS则治疗剂量偏大，做最后的生长冲刺，以使终身高有所改善。如果从小生长就不好，使用GH生长效果也会差点。

二、矮小症不治疗对孩子的影响?

既然可以下矮小症的诊断，就说明是病态，有病不治疗是不合适的。如果你的孩子不治疗的话，从目前生长曲线来看，孩子成年身高是XX厘米。这个身高对孩子来说，你们认为怎么样?孩子目前身高就已经落后就输在了起跑线上，成年后会更加明显，不治疗，成年身高会过低，对他将来的升学、就业，婚姻等都有很大影响，而且长期矮小在心理上会有很大变化，也可能会引起心理自卑和性格发育异常。如果到时后悔，或者孩子对身高不接受，那时是无法回头的，不能再来一次。

三、怎样正确认识矮小症治疗疗程?

达到矮小诊断标准者，一般已经与同龄人平均身高相差10cm以上，治疗具体时间主要取决于目前您孩子落后的程度和对生长激素的敏感性，没有1-2年是追赶不上来的。在特殊情况下，至少不少于1年，时间过短，没有实质意义，长疗程好于短疗程。

如果只准备治疗3―6个月的话还不如把这个钱给孩子投入到教育上去。我们做任何事都需要达到一定目的，最好能追赶上同龄儿童的平均身高后再考虑稍停一段时间，之后还有可能再治疗。保持较正常的身高，有利于减少矮小引起的心理方面的负面影响。

四、使用生长激素治疗后的患者需何时复诊?需要复诊的项目?为什么要复诊?

要看不同年龄，一般来讲，头一个月应复诊，测定家长注射方法是否正确，病儿是否耐受，药物抽取是否正确，做一些特定化验，如甲功，IGF-1，看用药的依从性和早期的不良反应，实际上也是对家长的一种心理辅导，如果看不到疗效家长会着急。外地的一般三个月复查，家长信任度高的如果很快复诊会有意见。复查项目;

1、身高、体重(看孩子的生长情况);

2、IGF-1、IGF-BP3，IGF-BP3虽不太有指导意义，但两者的比值有意义(对GH的反应，安全性);

3、还有游离T4(看甲状腺功能)。

4、半年测一次骨龄。复诊的时候把以前的检查结果都带上，每次复诊的项目都不一定一样。复诊的目的主要有两方面，一是医生要了解孩子到底长高了没有，也就是这个药对您的孩子有没有效果。小孩体重逐渐增加，要调整用药剂量。如按以前剂量用下去效果会不好。

第二是要监测是否安全，我们希望孩子在安全的前提下长高，这才是最重要的。复诊不会很复杂，一般每3个月一次，您可以寒暑假各来一次，每个学期中再选一天来复诊，

五、患者用药后的疗效评估?

多年来的经验表明，不同年龄、骨龄、发育水平、营养状态及家族遗传身高等均影响到孩子的疗效，因此每个孩子的疗效会不尽相同。不要特别着急想看到疗效，生长激素是灵丹妙药，但疗效要3个月观察检测一次身高才知道。3个月为最短的一个观察疗程，每半年复查一次骨龄，届时可进行治疗前后的成年身高预测对比和现身高与同龄儿差距大小对比来评估疗效。

12岁以前的正常小孩平均每年长5-7厘米。如果你的小孩在用药期间只要超过这个水平就叫有效，如果3个月能长上2厘米以上则效果就非常好了。GH应用期间生长情况与季节无明显关系，不是春天用GH效果优于夏天，一年四季应用该类似的。

六、如何看待生长激素治疗过程中的安全性?

1、生长激素是一种非常安全药品，首先从用药历史来说。国外早在50-60年代就开始应用了，我们国家从85年后才开始用的，不管用得早还是用得晚，大家都对它的副反应是非常关注的。从国外的一些临床研究还是国内的一些临床应用来说，总体是非常安全的，到目前为止没有看到严重的不良反应报道。

2、我们人体本身也会分泌生长激素，这种激素主要作用就是促进我们机体的生长和新陈代谢。如果生长素缺乏，不及时补充会有很多危害的，不仅会引起矮小，也会引起骨质疏松、肌肉、性腺发育不良，易衰老、易高血脂易患心血管疾病和代谢异常等。

3、另外要跟你们简单解释一个名词：所谓的“基因重组技术”就是把制造出来的东西做得跟我们人体自身的一样。例如生长激素，重组的生长激素无论是结构还是作用原理都是跟我们正常人分泌的生长激素是一样的。所以不会会有什么大的副作用。

4、关于肿瘤问题，生长激素作为一个刺激组织器官生长的激素，它确实对肿瘤也有刺激作用，但是要清楚，它本身不会引起肿瘤。如果孩子没有其他疾病(主要是指肿瘤)，用生长激素孩子自然会长高，不会引发肿瘤。但是如果这个孩子体内本身有肿瘤，孩子用药长高的同时肿瘤也就跟着长了。这就是为什么你们在用药之前我们会给你们做这么多检查的意义，千万别嫌麻烦，安全用药才是最重要的。

5、生长激素应用前应了解以下相关因素。

a.家族是否有肿瘤倾向家族史，尤其胃肠道肿瘤。

b.家族有无糖尿病发生，如果有，那患儿许做糖耐量试验。

c.患儿有无染色体异常，如有，需小心用药。

d.患儿有无血液系统异常，无头颅放射照射史。

e.有无活动性肝炎史，如有应查肝功能，丙肝，戊肝，乙肝系列检查。

f.患儿有无肿瘤史。

g.患儿是否在应用GH拮抗剂，如糖皮质激素，环磷酰胺类。