在刚刚结束的西安AOMC会议上，日本的NISHINO教授提出进行骨髓移植的治疗设想，GNE肌病非常罕见，这种病以前称为远端型肌病伴随镶边空泡，2012年改名为GNE肌病，因为此病也有近端肌肉无力的表现。
由于很难有药厂能够出资进行该病的药物研究和生产，一个比较可行的方法是骨髓移植，一次解决问题，已经发现骨髓细胞可以分泌GNE酶。骨髓移植不同于干细胞治疗，目前国内的干细胞治疗一般存活不超过1周，无法解决问题。
骨髓移植的高费用和高风险，估计也不实用，需要更简便的方法去治疗此病。
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