再生障碍性贫血是一种获得性的干细胞疾病。
多数患者是某些诱因下（如病毒感染、特殊药物等）骨髓中的造血干细胞遭到自身T细胞的异常攻击，而不能正常生产造血细胞的一种状态。
治疗药物主要是免疫抑制剂，即通过抑制异常的免疫攻击来释放/恢复干细胞的造血能力，约半数再生障碍性贫血的病人会在使用免疫抑制剂3-6个月后起效，部分单药效果不好的还需要联合第2种免疫抑制剂治疗。
年轻的再障患者（30岁以下）如果有合适的供者，会主张进行异基因造血干细胞移植，其成功率和远期效果会高于恶性血液病，移植风险较低。
30岁以后（尤其40岁后）的人，选择免疫抑制剂为主，需注意该类药物的副作用。
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