ARC-520是Arrowhea公司研制治疗慢性乙肝病毒感染的一种新型的、包含小分子干扰RNA （siRNA）的肝脏靶向治疗方法。其目的是通过干扰RNA来减少所有HBV的转录。在HBV感染的黑猩猩和小鼠模型中，我们观察到病毒颗粒和病毒蛋白质表达的减少。病毒蛋白（尤其是HBeAg 和HBsAg）与免疫耐受、持续感染和疾病进展有关。靶向作用于病毒蛋白的治疗方法能重建宿主的免疫，从而促进HBsAg的血清清除。目前，ARC-520正处于II期临床开发，该药每月注射一次，具有功能性治愈乙肝的潜力。
Arrowhead 研究公司朝着获得一款治愈乙型肝炎感染的药物迈近了一步，首席执行官 Anzalone 如是称。该公司日前发布了其试验性抗病毒治疗药物的阳性数据。乙型肝炎病毒的感染强度是 HIV 的 100 倍，但它可以用疫苗预防，乙肝疫苗自 1982 年就已经上市。
然而，对于世界各地感染慢性乙型肝炎的 4 亿人来说疫苗是无效的。在许多病例中，现有的乙型肝炎药物不能完全治愈感染，但往往能抑制病毒的复制，从而迫使患者终生服用这些药物。
Arrowhead 的药物 ARC-520 能够拆解各种乙型肝炎病毒的成分，数据显示，在既往有过治疗及未治疗的患者中，它能使病毒中引起疾病的一种关键蛋白减少 90％ 以上。「我认为我们的数据表明，我们正在拆解多种病毒成分，目前为止，在乙型肝炎中没有一款药物能够做到这样，所以我认为我们有了一个明显的竞争优势，」 Anzalone 在一次采访中称。
分析人士表示，与 Arrowhead 之前报道的较小剂量数据相比，该公司对其治疗药物的最高剂量发布了「惊人的」阳性中期数据。单一的 4 mg/kg 剂量能够使一种关键的引起疾病的病毒蛋白达到 99％ 的峰值降低（或 1.9log），数据显示，在既往未治疗患者中可以有平均 1.05log 的降低。
「我们期望可以采用多种剂量达到 1-log 的临界值，事实上单一的 4 mg/kg 剂量是一个奇妙的结果，」Tenthoff 表示。这款药物显示出良好的安全性与耐受性，数据表明这款药物可以大幅破坏其它的病毒功能。这些结果促使我们不仅要关注开发 ARC-520 与其它治疗药物的合并用药，以达到功能性的治愈，而且也要特别关注开发用于既往未治疗的患者，Anzalone 补充称。
Arrowhead 专注于核糖核酸干扰（RNAi）疗法，这种疗法长时间以来一直受到开发商们的关注，因为它旨在使某些基因「沉默」，以限制引起疾病蛋白的产生，但这一疗法也见证了频繁的临床失败。与此同时，现有的药物通过与这些蛋白结合，使其失去活性而发挥作用。 d 研究公司朝着获得一款治愈乙型肝炎感染的药物迈近了一步，首席执行官 Anzalone 如是称。该公司日前发布了其试验性抗病毒治疗药物的阳性数据。乙型肝炎病毒的感染强度是 HIV 的 100 倍，但它可以用疫苗预防，乙肝疫苗自 1982 年就已经上市。
然而，对于世界各地感染慢性乙型肝炎的 4 亿人来说疫苗是无效的。在许多病例中，现有的乙型肝炎药物不能完全治愈感染，但往往能抑制病毒的复制，从而迫使患者终生服用这些药物。
Arrowhead 的药物 ARC-520 能够拆解各种乙型肝炎病毒的成分，数据显示，在既往有过治疗及未治疗的患者中，它能使病毒中引起疾病的一种关键蛋白减少 90％ 以上。「我认为我们的数据表明，我们正在拆解多种病毒成分，目前为止，在乙型肝炎中没有一款药物能够做到这样，所以我认为我们有了一个明显的竞争优势，」 Anzalone 在一次采访中称。
分析人士表示，与 Arrowhead 之前报道的较小剂量数据相比，该公司对其治疗药物的最高剂量发布了「惊人的」阳性中期数据。单一的 4 mg/kg 剂量能够使一种关键的引起疾病的病毒蛋白达到 99％ 的峰值降低（或 1.9log），数据显示，在既往未治疗患者中可以有平均 1.05log 的降低。
「我们期望可以采用多种剂量达到 1-log 的临界值，事实上单一的 4 mg/kg 剂量是一个奇妙的结果，」Tenthoff 表示。这款药物显示出良好的安全性与耐受性，数据表明这款药物可以大幅破坏其它的病毒功能。这些结果促使我们不仅要关注开发 ARC-520 与其它治疗药物的合并用药，以达到功能性的治愈，而且也要特别关注开发用于既往未治疗的患者，Anzalone 补充称。
Arrowhead 专注于核糖核酸干扰（RNAi）疗法，这种疗法长时间以来一直受到开发商们的关注，因为它旨在使某些基因「沉默」，以限制引起疾病蛋白的产生，但这一疗法也见证了频繁的临床失败。与此同时，现有的药物通过与这些蛋白结合，使其失去活性而发挥作用。
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