一般来说临床上常用激素联合环磷酰胺治疗难治性肾病综合征，环磷酰胺是目前治疗肾病综合征最常见的细胞毒药物。它可以抑制细胞DNA合成，干扰细胞增殖。并降低B淋巴细胞的功能，抑制抗体形成。有较强的免疫抑制作用，常用的方法口服环磷酰胺0.1g/天,分1-2次口服,总剂量为6-8g或达到150mmg。利用环磷酰胺应注意预防其副作用，主要的副作用主要由骨髓抑制中毒性肝损害、出血性膀胱炎、恶心、呕吐、腹胀等胃肠道反应，以及脱发和性腺抑制。特别男性，平时应注意1-2周监测肾功能和血常规。尤其是在用药初期。用药当天要多喝水，尽量在上午用药时可减少出血性膀胱炎的发生。
