叶酸是身体内非常重要维生素类的成分，主要用于各种原因引起的叶酸缺乏，以及叶酸缺乏所致的巨幼红细胞性贫血。也可以用于妊娠期、哺乳期妇女预防给药，比如怀孕前补充适量的叶酸，可以防止胎儿出现神经管的发育异常，还可以用于慢性溶血性贫血所致的叶酸缺乏。
叶酸是一个非常重要的维生素，在体内存在叶酸循环，可以把丝氨酸等氨基酸释放出来的一碳单位，传递给其它重要的生理过程。比如可以通过甲硫氨酸循环，把这些一碳单位转移给DNA的合成，转移给儿茶酚胺类药物的合成等等。还可以直接转移给尿嘧啶核苷酸，用来合成胸腺嘧啶核苷酸，而胸腺嘧啶核苷酸是体内DNA重要的成分。
如果体内发生了叶酸缺乏，就导致这种一碳单位的转移出现了障碍，会引起DNA合成的障碍，就会导致巨幼红细胞贫血和其它严重的问题。所以叶酸是体内非常重要的一种维生素，但是叶酸在正常食物中含量很丰富，如果没有存在叶酸吸收障碍的话，一般不会长期补充叶酸，这是说短期内用来治疗叶酸缺乏的状态。
