目前来说，国内治疗慢性再生障碍性贫血，首选的药物就是雄激素，总体的有效率可以达到50%-60%，雄激素的作用机制包括提高体内红细胞生成素的水平和直接促进红系造血。雄激素的种类比较多，临床上多选用的是口服的制剂，例如司坦唑醇或者是十一酸睾酮，一般需要用药6个月才能判断疗效。有些患者应用药物后可以产生药物依赖原，因此病情缓解后不能突然停药，需要进行维持治疗。
雄激素主要的不良反应，是雄性化和肝功能的损害，雄激素联合免疫抑制剂的疗效，可能会提高疗效。常用的免疫抑制药为环孢素，也是应该应用较长的时间并逐渐减量，可以减少复发。长期应用环孢素可能会出现牙龈增生、手震颤或者是多毛症等特殊的副作用，多数情况下停药后可以消失。
