环磷酰胺是一种化疗药物，作用是杀伤肿瘤、杀死肿瘤细胞。它是DNA破坏药物，能够破坏DNA合成，可使增长比较快速的肿瘤细胞被杀死。杀死之后肿瘤细胞缩小，肿瘤细胞消灭掉，肿瘤得到控制，其作用就起效了。
同样也会杀掉增长活跃的细胞，比如肠道黏膜，杀掉之后就会出现恶心、呕吐。如果要是头发毛囊细胞被杀掉，就会出现脱发。因此，环磷酰胺的作用主要是杀掉生长活跃的细胞，消灭其DNA，让其DNA合成不好，使细胞凋亡或破坏掉，细胞死掉之后肿瘤就会得到控制。
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