儿童再生障碍性贫血的治疗，主要是针对病因，采用免疫抑制剂治疗、促进造血治疗，以及干细胞移植等方法。免疫抑制治疗，一般常用的免疫抑制剂有环孢素，或者是胸腺细胞球蛋白。环孢素一般适用于所有的再生障碍性贫血，胸腺细胞球蛋白一般适用于重型的再生障碍性贫血。
对于促造血治疗，一般常用的药物比如雄激素，适用于所有的再生障碍性贫血。还可以用造血细胞生长因子，适用于重型的再障。对于年龄比较轻的患儿，没有感染或者没有其他的并发症，在能够选择到配体的情况下，一般也可以考虑进行造血干细胞移植。
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