肝豆核状变性的最佳治疗方法是肝脏移植，将病肝切除后换成正常肝脏，从而恢复铜蛋白代谢功能，避免肝功能衰竭。若因各种各样的原因不能进行移植，则只能使用护肝药物对症处理或延缓病情，如谷胱甘肽、异甘草酸镁等。但无法解决根本性问题，药物治疗效果远不如手术。
肝豆核状变性是一种遗传性疾病，主要分为脑型和肝型。若为肝型时表现为肝脏对铜蛋白的利用不良，继而导致肝脏纤维化、肝功能损害及减退，最终导致肝功能衰竭，甚至病人出现死亡。该病发生后预后通常不佳，病人通常在20多岁时因肝功能衰竭导致死亡。
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