脊髓性肌萎缩症是遗传性疾病，以下运动神经元受损为主要表现，通常没有感觉障碍。患者的脊髓前角运动神经元往往发生变性，导致四肢的肌肉萎缩，从双上肢远端开始，逐渐加重，可累及全身。手部可以呈爪形手或者猿形手，后期症状重时可以累及呼吸肌而导致呼吸肌麻痹，到终末期都是死于呼吸衰竭，或者呼吸道感染等严重并发症。目前尚没有能够治愈的办法，一旦发生会进行性加重，预后大多不良。目前仅可以使用药物来尝试延缓疾病进展，比如艾地苯醌、胞磷胆碱胶囊、辅酶Q10等，但疗效并不确切。
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