注射用地西他滨主要可以用于治疗骨髓增生异常综合征，骨髓增生异常综合征是异质性造血干细胞疾病，临床表现变化比较多，很多患者主要是死于骨髓衰竭并发症，比如可能会出现感染、出血，以及反复输血所导致的铁负荷过多。
有些患者可能会转化为急性粒细胞白血病，地西他滨这个药物属于S期特异性的药物，能够嵌入DNA，可以抑制DNA的甲基化转移酶，引起DNA低甲基化和细胞分化、细胞凋亡，从而起到了一定的治疗作用。总之，注射用地西他滨主要是可以用于治疗骨髓增生异常综合征。
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