阿糖胞苷是一种细胞毒性药物，主要作用于细胞癌增殖期的嘧啶类抗代谢药，能够抑制DNA合成干扰细胞的增殖。它最主要的副作用就是造血系统出现骨髓抑制，可以引起白细胞以及血小板减少，从而引发多发的感染，严重的还可以引起再生障碍性贫血或巨幼细胞性贫血，这个时候要给予粒细胞集落刺激因子白介素以及促红细胞生成素进行治疗，在骨髓移植期过后，骨髓再慢慢增长才会有恢复的情况。再就是治疗的时候，还可能出现高尿酸血症，严重的可以引起尿酸性肾病，还有少见的有口腔炎、食管炎、肝功能异常、发热反应以及血栓性静脉炎。阿糖胞苷用药后6-12小时会出现骨痛、肌痛、咽痛、发热、全身不适、皮疹，还有咽部发红的情况。
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