羟基脲是一种抗肿瘤治疗的药物，主要用于治疗慢性粒细胞性白血病、慢性粒细胞白血病的加速期和急变期、真性红细胞增多症、多发性骨髓瘤的病人。此外，羟基脲对头颈部鳞癌、复发性转移性卵巢癌以及肾癌等，也有一定的疗效。
当羟基脲与放射治疗同时使用的时候，可以作为放射增敏剂，能够增加治疗头颈部鳞癌的疗效。需要注意的是，在使用羟基脲进行治疗的时候，会导致一定程度不良反应的发生，最常见的不良反应是骨髓功能的抑制，可以导致病人出现白细胞或中性粒细胞，以及血小板减少的现象，有的病人可以出现胃肠道的反应和脱发的现象。
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