米哚妥林主要是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓细胞白血病，通常情况下米哚妥林需要与阿糖胞苷和柔红霉素诱导，或者阿糖胞苷巩固治疗进行合并应用。此外，米哚妥林可以用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病。
由于米哚妥林是一种抗肿瘤的药物，在应用的过程中会产生不同程度的不良反应。严重的不良反应可以表现为肺的毒性，有的病人可以出现恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞降低、瘀斑、头痛、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄、上呼吸道感染、活化凝血活酶时间延长、多汗、肾功能受损和失眠的不良反应。
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