目前对扩张性心肌病基因治疗的研究主要集中在家族性扩张性心肌病，而且还仅仅处于探索阶段，没有用于临床的基因治疗方案，其他类型的扩张性心肌病因为并非基因遗传病，所以在基因治疗方面的研究非常少。
家族性扩张性心肌病是一种遗传病，有非常明确的家族遗传史，但它是一种多基因遗传病，发病的机制非常复杂，现有的通过基因检测预防该类疾病的方法都效果不好，也由于这种发病机制的复杂性，使得基因治疗方面的研究也进展非常缓慢。
