环磷酰胺是目前广泛应用的抗癌药物，对恶性淋巴瘤、急性或者是慢性淋巴细胞白血病、多发性的骨髓瘤有较好的疗效，对于乳腺癌、睾丸肿瘤、卵巢癌，包括肺癌、头颈部的鳞癌、鼻咽癌、神经母细胞瘤以及横纹肌肉瘤、骨肉瘤都有一定的疗效。
抗癌药物必须在有经验的专科医生的指导下用药，凡是有骨髓抑制、感染、肝肾功能损害患者需要禁止使用的，对于妊娠以及哺乳期的妇女，包括过敏的患者也都是需要禁止使用的。患者在使用环磷酰胺的时候需要注意，环磷酰胺的代谢产物对尿道有一定的刺激性，在使用的时候患者要多喝水，大剂量的应用应水化、利尿，同时给予尿路保护剂美司钠进行尿路保护。患者在使用环磷酰胺时出现不适症状或不良反应，可以及时咨询医师或者是药师。
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