造血干细胞移植(HSCT)是指通过大剂量放化疗或其他免疫抑制剂对移植受者进行预先处理，清除受者体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，阻断发病机制，然后把自体或异体造血干细胞输注给受者，使受者重新在体内建立正常造血和免疫功能，而达到治疗目的的一种治疗方式。造血干细胞移植目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、某些实体瘤、遗传性疾病、疫性疾病和先天代谢性疾病的治疗，并获得了较好疗效。北京301医院血液病科黄文荣
造血干细胞移植分类主要根据造血干细胞来源、免疫遗传学、血缘关系进行分类：1，根据造血干细胞来源分为：骨髓移植 (BMT)，外周血干细胞移植 (PBSCT)和脐带血干细胞移植 (UCBT或UCBSCT)；2，免疫学分类为：自体造血干细胞移植、同基因造血干细胞移植、HLA相合异基因造血干细胞移植及HLA不相合异基因造血干细胞移植（如HLA单倍型相合异基因造血干细胞移植）等；3，根据血缘关系分类为血缘性造血干细胞移植和非血缘性造血干细胞移植。
异基因骨髓移植是指将他人(不包括同卵双生)的骨髓移植到受者的体内，使其生长繁殖并重建造血和免疫的一种治疗方法。同基因骨髓移植是指受者与供者基因完全相同的移植，在人类,只有同卵孪生子之间的移植是此种移植。自体骨髓移植是指在完全缓解期采取白血病病人骨髓细胞,在并给病人根治剂量的化学药物和/或全身放射治疗(TBI)进行预处理以尽可能地杀伤体内残留的白血病细胞,然后将体外保存的自体骨髓细胞通过静脉回输给患者本人,从而使骨髓恢复其造血功能,达到治愈白血病的目的。
通过使用做重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）等不同方法将骨髓中的干细胞动员释放到外周血液，从而直接从血液中采集到干细胞，并应用所采集的外周血干细胞（PBSCs）进行移植的过程即为外周血干细胞移植（PBSCT）。1980年Rich等率先对1例重症联合免疫缺陷患儿移植其父的外周血造血干细胞，治疗后患儿顺利重建免疫功能。Korbing M等在1981年对1例慢性粒细胞白血病患者使用环磷酰胺进行动员并采集到了足够的外周血干细胞，在进行自体外周血干细胞移植后患者迅速重建造血，这开创了动员、采集外周血干细胞进行移植的先河。1989年Kessinger A等又首次应用重组人粒细胞集落刺激因子动员供者外周血干细胞后对1例急性淋巴细胞白血病患者进行了异基因外周血造血干细胞移植，患者在移植后顺利完成供者型造血重建。加之细胞分离机性能提高，1989年之后外周血干细胞移植得到迅速发展，解放军总医院血液科也于1989年率先在国内开展了外周血造血干细胞移植治疗恶性血液病。与骨髓移植相比，外周血干细胞移植最大优点是可以采集到大量的造血干细胞，具有造血恢复快，供者不用采髓术，痛苦小，更容易接受，术后并发症少。据国际骨髓移植登记处统计，目前每年的外周血干细胞移植数量已超过了骨髓移植数量。
